Wat is Mozobil?
Mozobil is een oplossing voor injectie die de werkzame stof plerixafor bevat.
Waar wordt Mozobil voor gebruikt?
Mozobil wordt gebruikt om hematopoëtische stamcellen te helpen oogsten (cellen in het beenmerg die kunnen muteren in verschillende soorten bloedcellen) voor transplantatie. Het wordt gebruikt bij patiënten met lymfoom of multipel myeloom (types van kanker van de bloedcellen) voor autologe transplantatie (wanneer de eigen cellen van de patiënt worden gebruikt bij de transplantatie). Het wordt alleen gebruikt bij patiënten bij wie het verzamelen van stamcellen moeilijk is.
Omdat het aantal patiënten dat hematopoëtische stamcelmobilisatie en -verzameling nodig heeft, laag is, wordt deze aandoening als 'zeldzaam' beschouwd. Daarom werd Mozobil op 20 oktober 2004 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Mozobil gebruikt?
De behandeling met Mozobil moet worden gestart en gecontroleerd door een arts met ervaring in oncologie of hematologie. Nadat Mozobil aan de patiënt is toegediend, moeten de stamcellen van de patiënt vóór de transplantatie uit het bloed worden gehaald en bewaard. De therapie moet daarom worden uitgevoerd in samenwerking met een gespecialiseerd centrum met ervaring op dit gebied en waarin stamcelmonitoring correct kan worden uitgevoerd.
Mozobil wordt gebruikt in combinatie met een hormoon dat granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) wordt genoemd. G-CSF wordt alleen gebruikt gedurende vier dagen voorafgaand aan de toevoeging van Mozobil
het wordt toegediend door middel van een injectie onder de huid, zes tot elf uur vóór elke sessie van de bloedafname en stamcelextractie van de patiënt. Het kan tot zeven opeenvolgende dagen worden gebruikt.
Hoe werkt Mozobil?
Mozobil wordt gebruikt om stamcellen uit het beenmerg te helpen verplaatsen ("mobiliseren") zodat ze in het bloed kunnen worden afgegeven. Plerixafor, de werkzame stof in Mozobil, remt de activiteit van een eiwit dat de 'chemokine CXCR4-receptor' wordt genoemd. Dit eiwit helpt stamcellen in het beenmerg vast te houden. Door de activiteit ervan te blokkeren, zorgt Mozobil ervoor dat stamcellen vrijkomen in het beenmerg. bloed, zodat ze verzameld kunnen worden.
Hoe is Mozobil onderzocht?
De effecten van Mozobil werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht.
Mozobil is vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in twee hoofdonderzoeken onder 298 volwassenen met een type lymfoom dat non-Hodgkin-lymfoom wordt genoemd en 302 volwassenen met multipel myeloom. Alle patiënten kregen ook G-CSF. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was het aantal patiënten bij wie het mogelijk was om binnen 2-4 dagen na afname een bepaald aantal stamcellen uit het bloed te verzamelen. In de onderzoeken werd ook gekeken naar het aantal patiënten bij wie een bepaald aantal stamcellen was verzameld en bij wie de stamcellen met succes werden geënt (die normaal begonnen te groeien en bloedcellen aanmaakten).
Welk voordeel heeft Mozobil aangetoond tijdens de onderzoeken?
Mozobil was werkzamer dan placebo bij het mobiliseren van stamcellen uit het beenmerg in het bloed. Van de patiënten met lymfoom bereikte 60% van degenen die Mozobil kregen hun stamceltelling binnen 4 dagen na afname (89 van de 150), vergeleken met 20% van de patiënten die placebo kregen (29 van de 148). van degenen die Mozobil kregen, bereikte hun aantal stamcellen (106 van de 148), vergeleken met 34% van de patiënten die placebo kregen (53 op 154). In beide onderzoeken waren er meer patiënten die Mozobil kregen en die het doel van de stamcel bereikten en waarbij de stamcellen met succes werden geënt.
Wat is het risico van Mozobil?
De meest voorkomende bijwerkingen van Mozobil (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn diarree, misselijkheid en reacties op de injectieplaats. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Mozobil.
Mozobil mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor plerixafor of voor enig ander bestanddeel van het middel.
Waarom is Mozobil goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Mozobil groter zijn dan de risico's bij gebruik in combinatie met G-CSF om de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen naar perifeer bloed te verbeteren voor afname en daaropvolgende autologe transplantatie bij lymfoom en multipel myeloom patiënten met een slechte celmobilisatie De commissie adviseerde om een handelsvergunning voor Mozobil te verlenen.
Overige informatie over Mozobil:
Op 31 juli 2009 heeft de Europese Commissie Genzyme Europe B.V. een "toestemming"
indien in de handel gebracht voor Mozobil, geldig in de hele Europese Unie.
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Mobozil, klik hier.
Klik hier voor de volledige versie van Mozobil's EPAR.
Laatste update van dit overzicht: 06-2009
De informatie over Mozobil - plerixafor die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
