Kenmerken van het medicijn
Macugen is een oplossing die wordt toegediend via een injectie in het oog (in het oog) De injectie wordt gegeven door een oogarts (oogspecialist) die ervaring heeft met dit soort operaties.
De werkzame stof is pegaptanib-natrium.
Nut
Macugen wordt gebruikt voor de behandeling van de natte (natte) vorm van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (LMD), een ziekte die het centrale deel van het netvlies (de macula) aan de onderkant van het oog aantast en verlies van gezichtsvermogen veroorzaakt. . De macula maakt het centrale zicht mogelijk dat nodig is voor autorijden, het lezen van kleine letters en andere soortgelijke activiteiten. De natte vorm van de ziekte wordt veroorzaakt door de aanwezigheid van abnormale bloedvaten onder het netvlies en de macula, met de mogelijkheid van bloedingen en lekkage van vloeistoffen; dit veroorzaakt verlies van gezichtsvermogen. De ziekte is zeldzaam onder de leeftijd van 55 jaar, maar komt vaker voor vanaf de leeftijd van 75 jaar (het treft één op de 20 mensen in deze leeftijdsgroep).
Hoe te gebruiken
Macugen wordt elke 6 weken in het zieke oog geïnjecteerd door een oogarts die ervaring heeft met dit type injectie.
De injectie wordt voorafgegaan door lokale anesthesie om pijn te verminderen of te voorkomen.Vóór de Macugen-injectie kunnen ook antibioticadruppels in het oog worden gedruppeld om ooginfecties te voorkomen.
Werkingsmechanismen
Macugen blokkeert een stof genaamd "vasculaire endotheliale groeifactor" of VEGF, die verantwoordelijk is voor de groei van bloedvaten, evenals voor vloeistof die uit de bloedvaten lekt en voor zwelling. Aangenomen wordt dat deze effecten de ziekte verergeren.
Macugen blokkeert deze factor door de groei van aangetaste bloedvaten te verminderen, dus ook bloedingen en vochtverlies.
Studies uitgevoerd
Macugen is het onderwerp geweest van twee belangrijke klinische onderzoeken, waarbij 1190 patiënten betrokken waren en die tot twee jaar duurden. Het doel van de onderzoeken was om de veiligheid en werkzaamheid van Macugen in drie verschillende doseringen te evalueren: 0,3 mg, 1 mg en 3 mg. De effecten werden vergeleken met de normale therapie met een gesimuleerde interventie (placebo), die uit dezelfde procedure maar zonder naald en zonder Macugen-injectie.
Tijdens de onderzoeken was naast Macugen en de gesimuleerde interventie ook het gebruik van fotodynamische therapie toegestaan.
Voordelen gevonden na de onderzoeken
Na één jaar behandeling vertoonde de groep patiënten die werden behandeld met Macugen van 0,3 mg en 1 mg minder verslechtering van het gezichtsvermogen in vergelijking met de schijnbehandelingsgroep. De verbetering hield aan bij patiënten die de behandeling met Macugen gedurende twee jaar voortzetten.
Bijbehorende risico's
De meest voorkomende bijwerkingen, die meer dan 10% van de patiënten troffen die deelnamen aan klinische onderzoeken, zijn oogproblemen die te wijten zijn aan de injectie zelf en niet aan het medicijn. Er kan bijvoorbeeld een tijdelijke verhoging van de oogdruk zijn; de oogarts zal na de injectie controleren of dit niet gebeurt, eventueel met passende tegenmaatregelen. Een andere mogelijke bijwerking van Macugen is endoftalmitis (interne ooginfectie), die zo snel mogelijk moet worden behandeld. De bijsluiter beschrijft de symptomen en bijbehorende tegenmaatregelen.
Zie de bijsluiter voor een volledige beschrijving van de bijwerkingen van Macugen.
Macugen mag niet worden gebruikt bij patiënten met bekende of vermoede infectie van het oog of het ooggebied Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor pegaptanibnatrium of voor enig ander bestanddeel van het middel ernstige allergische reacties spoedig na injectie. De bijsluiter nodigt patiënten uit om bekende allergieën aan hun arts te melden.
Redenen voor goedkeuring
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) oordeelde, op basis van een vergelijking met patiënten die werden behandeld met schijninterventie, dat Macugen het gezichtsvermogen vermindert bij patiënten met de natte vorm van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie wanneer het gedurende 1 jaar wordt toegediend in de doseringen van 0,3 mg en 1 mg.
De effecten van Macugen 0,3 mg en 1 mg zijn bijna hetzelfde, dus de dosering van 0,3 mg is goedgekeurd. Het is belangrijk erop te wijzen dat Macugen het proces van gezichtsverlies slechts licht vertraagt en dat het een ernstige ziekte is die ook andere therapieën. Het CHMP stelde vast dat de voordelen van Macugen groter zijn dan de bijbehorende risico's en adviseerde daarom een vergunning voor het in de handel brengen te verlenen, wat betekent dat artsen het kunnen voorschrijven.
Maatregelen die moeten worden genomen om gerelateerde risico's tot een minimum te beperken
Het bedrijf dat Macugen vervaardigt, zal instructies geven aan artsen (om de risico's van de ooginjectie tot een minimum te beperken) en aan patiënten (om hen te leren eventuele ernstige bijwerkingen en gevallen te herkennen die onmiddellijke medische aandacht vereisen). Het bedrijf zal ook proberen vast te stellen of er categorieën patiënten zijn met een verhoogd risico op bijwerkingen.
Verdere informatie
Op 31 januari 2006 heeft de Europese Commissie Pfizer Limited een "Marketing Authorization" voor Macugen verleend, geldig in de hele Europese Unie.
De volledige versie van de evaluatie (EPAR) is te vinden op het volgende adres.
Laatst bijgewerkt: 1-2006.
De informatie over Macugen - pegaptanib-natrium die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
