Wat is Pheburane - natriumfenylbutyraat en waarvoor wordt het gebruikt?
Pheburane is een geneesmiddel dat de werkzame stof natriumfenylbutyraat bevat. Het wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met aandoeningen die verband houden met de ureumcyclus.Deze patiënten zijn niet in staat stikstofresten uit het lichaam te verwijderen omdat ze bepaalde enzymen missen die normaal in de lever worden aangetroffen. In het lichaam worden stikstofresten aangetroffen in de vorm van ammoniak dat giftig is wanneer het zich ophoopt, vooral voor de hersenen.Pheburaan wordt gebruikt bij patiënten die een of meer van de volgende enzymen missen: carbamylfosfaatsynthetase, ornithinetranscarbamylase of argininosuccinaatsynthetase. Het kan worden gebruikt bij patiënten met de volgende vormen van de ziekte:
- "early onset" ziekte bij patiënten die in de eerste levensmaanden een volledig gebrek aan een of meer van deze enzymen vertonen;
- Ziekte met late aanvang bij patiënten die na de leeftijd van één maand een gedeeltelijk gebrek aan een of meer van deze enzymen vertonen en hoge niveaus van ammoniak hebben gehad die de hersenactiviteit beïnvloedden.
Pheburane is een hybride geneesmiddel. Dit betekent dat het vergelijkbaar is met een 'referentiegeneesmiddel' dat dezelfde werkzame stof bevat, maar Pheburane-korrels zijn verkrijgbaar in een lagere sterkte en bevatten verschillende hulpstoffen (inactieve ingrediënten) om de onaangename smaak van de werkzame stof te maskeren. Het referentiegeneesmiddel voor Pheburane is Ammonaps.
Hoe wordt Pheburane gebruikt - natriumfenylbutyraat?
Pheburane is verkrijgbaar in korrels (483 mg/g). Het is alleen op recept verkrijgbaar; behandeling moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met ureumcyclusstoornissen. Pheburane moet worden gecombineerd met een eiwitarm dieet om de stikstofopname te verminderen. De dagelijkse dosis Pheburane wordt voor elke patiënt individueel aangepast en is afhankelijk van het dieet, de lengte en het gewicht van de patiënt Regelmatige bloedonderzoeken zijn nodig om de exacte dagelijkse dosis te bepalen. De dagelijkse dosis Pheburane moet in identieke hoeveelheden worden verdeeld en bij elke maaltijd worden gegeven. Het granulaat kan onmiddellijk voor het doorslikken op voedsel worden gestrooid of in de mond worden gestopt en onmiddellijk worden doorgeslikt met een drankje. Pheburane kan een langdurige behandeling zijn. duur tenzij de patiënt heeft een succesvolle levertransplantatie ondergaan.
Hoe werkt Pheburane - natriumfenylbutyraat?
Elk eiwit draagt stikstof naar het lichaam; de stikstof wordt vervolgens omgezet in ammoniak. Patiënten met ureumcyclusstoornissen kunnen ammoniak niet uit het lichaam verwijderen, dus het kan hoge niveaus bereiken, wat ernstige problemen kan veroorzaken, waaronder invaliditeit, hersenletsel en overlijden. De werkzame stof in Pheburane, natriumfenylbutyraat, wordt in het lichaam omgezet in een stof die fenylacetaat wordt genoemd. Fenylacetaat combineert met het aminozuur glutamine, dat stikstof bevat, een stof die door de nieren uit het lichaam kan worden geëlimineerd, waardoor het stikstofgehalte in het lichaam kan dalen, waardoor de geproduceerde ammoniak wordt verminderd.
Hoe is Pheburane - natriumfenylbutyraat onderzocht?
Patiëntenonderzoeken zijn beperkt tot bewijs om vast te stellen dat Pheburane biologisch gelijkwaardig is aan het referentiegeneesmiddel Ammonaps. Twee geneesmiddelen zijn bio-equivalent als ze dezelfde hoeveelheid van de werkzame stof in het lichaam produceren.
Wat zijn de voordelen en risico's van Pheburane - natriumfenylbutyraat?
Omdat Pheburane een hybride geneesmiddel is dat biologisch gelijkwaardig is aan het referentiegeneesmiddel, wordt aangenomen dat de voordelen en risico's hetzelfde zijn als die van het referentiegeneesmiddel.
Waarom is Pheburane - natriumfenylbutyraat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat is aangetoond dat Pheburane van vergelijkbare kwaliteit is en biologisch gelijkwaardig aan Ammonaps.Daarom was het CHMP van oordeel dat, net als in het geval van Ammonaps, de voordelen groter zijn dan de vastgestelde voordelen. risico's en aanbevolen om het gebruik van Pheburane in de EU goed te keuren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Pheburane - natriumfenylbutyraat te garanderen?
Veiligheidsinformatie is toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Pheburane, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Meer informatie over Pheburane - natriumfenylbutyraat
Op 31 juli 2013 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" voor Pheburane afgegeven, geldig in de hele Europese Unie. Lees voor meer informatie over Pheburane-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of raadpleeg uw arts of apotheker. Laatste update van dit overzicht: 08-2013.
De informatie over Pheburane - natriumfenylbutyraat die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
