Wat is Procysbi - Mercaptamine en waarvoor wordt het gebruikt?
Procysbi is een geneesmiddel dat de werkzame stof mercaptamine (ook bekend als cysteamine) bevat en wordt gebruikt bij patiënten met nefropathische (nier)cystinose.Cystinose is een erfelijke ziekte waarbij te veel cystine, een aminozuur dat van nature in het lichaam voorkomt, zich ophoopt in cellen, vooral in de nieren en ogen, en deze beschadigt. Omdat het aantal patiënten met cystinose klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Procysbi op 20 september 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten). Procysbi is een 'hybride geneesmiddel'. een 'referentiegeneesmiddel' dat dezelfde werkzame stof bevat, maar Procysbi is verkrijgbaar in een formulering die een vertraagde afgifte van de werkzame stof in het lichaam mogelijk maakt. Het referentiegeneesmiddel voor Procysbi is Cystagon.
Hoe wordt Procysbi gebruikt - Mercaptamine?
Procysbi is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose. Procysbi is verkrijgbaar in de vorm van maagsapresistente capsules (25 en 75 mg). Maagsapresistent betekent dat de inhoud van de capsules door de maag gaat zonder te worden afgebroken totdat deze de darm bereikt. De aanbevolen dagelijkse dosis wordt berekend op basis van het lichaamsoppervlak, in een maat van 1,30 g per m2 verdeeld over 2 doses die elke keer worden toegediend. 12 uur.. Cystinespiegels in witte bloedcellen (die worden gemeten als nmol hemycystine per mg eiwit in witte bloedcellen), of als alternatief de concentratie van mercaptamine in het bloed, moeten worden gecontroleerd en gebruikt om de dosis aan te passen, die mag nooit hoger zijn dan 1,95 g per m2 per dag. Zie bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Procysbi - Mercaptamine?
De werkzame stof in Procysbi, mercaptamine, reageert met cystine en vormt een ander aminozuur, cysteïne genaamd, en een verbinding die het cysteïne-cysteaminezout wordt genoemd. Het lichaam is in staat om dit zout uit de cellen te verwijderen. De hoeveelheid cystine in de organen wordt daardoor verminderd en dit beperkt de schade aan deze organen.
Welk voordeel heeft Procysbi - Mercaptamine aangetoond tijdens de onderzoeken?
Het is aangetoond dat Procysbi om de 12 uur wordt gegeven ten minste effectief is wanneer Cystagon om de 6 uur wordt gegeven voor het handhaven van een acceptabel niveau van cystine in witte bloedcellen (minder dan 1 nmol hemicystine per mg eiwit in witte bloedcellen). In een hoofdonderzoek onder 43 patiënten met nefropathische cystinose was er geen significant verschil tussen de gemiddelde cystinespiegels in de witte bloedcellen tijdens een behandeling van 3 weken met de twee geneesmiddelen. Niveaus waren 0,51 nmol/mg met Procysbi, vergeleken met 0,44 nmol/mg met Cystagon.
Wat is het risico van Procysbi - Mercaptamine?
De meest voorkomende bijwerkingen van Procysbi (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn verlies van eetlust, braken, misselijkheid (malaise), diarree, lethargie (gebrek aan energie) en koorts (koorts). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Procysbi. Procysbi mag niet worden gebruikt bij personen die overgevoelig (allergisch) zijn voor enige vorm van mercaptamine voor een van de andere bestanddelen of voor penicillamine. gebruikt bij vrouwen die borstvoeding geven.
Waarom is Procysbi - Mercaptamine goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Procysbi groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Het CHMP merkte op dat is aangetoond dat Procysbi werkzaam is. Cystagon bij het handhaven van een aanvaardbaar niveau van cystine in witte bloedcellen Het Comité was ook van mening dat de maagsapresistente formulering, vanwege de minder frequente toediening ervan, naar verwachting de therapietrouw en de kwaliteit van leven van patiënten zal verhogen. was van mening dat het veiligheidsprofiel van mercaptamine goed is vastgesteld en dat de veiligheid van Procysbi naar verwachting vergelijkbaar is met die van het referentiegeneesmiddel.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Procysbi - Mercaptamine te garanderen?
Om ervoor te zorgen dat Procysbi zo veilig mogelijk wordt gebruikt, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Procysbi, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Bovendien zal het bedrijf dat Procysbi op de markt brengt voorlichtingsmateriaal verstrekken aan alle potentiële voorschrijvers van het geneesmiddel, met daarin belangrijke veiligheidsinformatie, waaronder het risico dat het geneesmiddel schadelijk is voor het ongeboren kind.
Meer informatie over Procysbi - Mercaptamine
Op 06.09.2013 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" voor Procysbi afgegeven, geldig in de hele Europese Unie. Raadpleeg voor de volledige versie van het Procysbi EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu / Find medicine / Human medicine / European openbare beoordelingsrapporten Lees voor meer informatie over de behandeling met Procysbi de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Procysbi is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Zeldzame ziektebenaming Laatste update van deze samenvatting: 09-2013.
De informatie over Procysbi - Mercaptamine die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
