Wat is Ravicti - Glycerolfenylbutyraat en waarvoor wordt het gebruikt?
Ravicti is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de langdurige behandeling van stoornissen in de ureumcyclus bij volwassenen en kinderen van twee maanden en ouder wanneer de ziekte niet kan worden behandeld met alleen veranderingen in het dieet.Patiënten met stoornissen in de ureumcyclus. uit het lichaam door een gebrek aan bepaalde leverenzymen. In het lichaam wordt afvalstikstof omgezet in ammoniak, wat schadelijk is als het zich ophoopt. Ravicti wordt gebruikt bij patiënten met een tekort aan een of meer van de volgende enzymen: carbamoylfosfaatsynthase I, ornithinecarbamyltransferase, argininosuccinaatsynthetase, argininosuccinaatlyase, arginase I en ornithine translocase.
Ravicti bevat de werkzame stof glycerolfenylbutyraat.
Omdat het aantal patiënten met ureumcyclusstoornissen laag is, worden deze ziekten als 'zeldzaam' beschouwd en werd Ravicti op 10 juni 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Ravicti - Glycerolfenylbutyraat gebruikt?
Ravicti is verkrijgbaar in de vorm van een vloeistof (1,1 g/ml) die via de mond moet worden ingenomen of via een slangetje dat door de neus en in de maag gaat of dat door de buik naar de maag gaat. Het is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en moet worden voorgeschreven door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met ureumcyclusstoornissen.
Eiwit is een bron van stikstof, daarom moet Ravicti worden gebruikt in combinatie met een speciaal eiwitarm dieet om de stikstofopname te verminderen en, in sommige gevallen, met voedingssupplementen (gebaseerd op de dagelijkse eiwitinname die nodig is voor groei en ontwikkeling).
De dosis Ravicti hangt af van het dieet, de lengte en het gewicht van de patiënt.Tijdens de behandeling moeten regelmatig bloedonderzoeken worden uitgevoerd om de dagelijkse dosis aan te passen.De dagelijkse dosis Ravicti moet in gelijke hoeveelheden worden verdeeld en bij elke maaltijd worden toegediend. Zie voor meer informatie de samenvatting van de productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR).
Ravicti-therapie kan gedurende het hele leven nodig zijn, tenzij de patiënt een succesvolle levertransplantatie krijgt
Hoe werkt Ravicti - Glycerolfenylbutyraat?
De werkzame stof in Ravicti, glycerolfenylbutyraat, wordt in het lichaam omgezet in fenylacetaat. Fenylacetaat combineert met het aminozuur glutamine dat aanwezig is in eiwitten, dat stikstof bevat, een stof die door de nieren uit het lichaam kan worden verwijderd. niveaus in het lichaam, waardoor de hoeveelheid geproduceerde ammoniak wordt verminderd.
Welk voordeel heeft Ravicti - glycerolfenylbutyraat aangetoond tijdens de onderzoeken?
In een onderzoek onder 88 volwassenen met ureumcyclusstoornissen werd Ravicti vergeleken met natriumfenylbutyraat (een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt om ureumcyclusstoornissen te behandelen). De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de ammoniakspiegels in het bloed na 4 weken behandeling. Uit het onderzoek bleek dat Ravicti minstens zo effectief is als het vergelijkingsgeneesmiddel bij het beheersen van het ammoniakgehalte in het bloed: het geschatte gemiddelde ammoniakgehalte was ongeveer 866 micromol per liter bij met Ravicti behandelde patiënten en 977 micromol per liter bij natriumbehandelde patiënten fenylbutyraat. Aanvullende gegevens uit ondersteunende onderzoeken hebben vergelijkbare effecten van Ravicti aangetoond bij kinderen van 2 maanden en ouder.
Wat is het risico van Ravicti - Glycerolfenylbutyraat?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ravicti (die bij meer dan 5 op de 100 mensen kunnen optreden) zijn diarree, winderigheid (gasvorming), hoofdpijn, verminderde eetlust, braken, vermoeidheid, zich onwel voelen en een abnormale huidgeur.
Ravicti mag niet worden gebruikt voor de behandeling van acute hyperammoniëmie (plotselinge stijging van het ammoniakgehalte in het bloed).Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Ravicti en hun beperkingen.
Waarom is Ravicti - Glycerolfenylbutyraat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Ravicti groter zijn dan de risico's en heeft aanbevolen het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Van Ravicti is aangetoond dat het effectief is bij het verlagen van het ammoniakgehalte in het bloed bij patiënten met ureumcyclusstoornissen Ravicti is een geneesmiddel met aanhoudende afgifte, wat betekent dat de werkzame stof gedurende de dag gestaag wordt afgegeven. stikstof komt constant voor en dit zorgt voor een betere controle van het ammoniakgehalte in het bloed gedurende de hele dag. Om dezelfde reden mag Ravicti niet worden gebruikt voor de behandeling van acute hyperammoniëmie, waarvoor sneller werkende behandelingen nodig zijn.
Bovendien was het Comité van mening dat Ravicti, aangezien het in vloeibare vorm verkrijgbaar is, aanvaardbaarder kan zijn, vooral voor kinderen, dan andere geneesmiddelen in korrelvorm die aan voedsel worden toegevoegd; de vloeibare formulering vergemakkelijkt ook de toediening via een buisje bij patiënten die door neurologische problemen niet kunnen slikken.
De bijwerkingen van Ravicti waren voornamelijk in de darmen en werden als beheersbaar beschouwd. Er wordt echter gewacht op verdere gegevens over de veiligheid van Ravicti op lange termijn.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Ravicti - glycerolfenylbutyraat te garanderen?
Om ervoor te zorgen dat Ravicti zo veilig mogelijk wordt gebruikt, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Ravicti, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Daarnaast zal het bedrijf dat Ravicti op de markt brengt een patiëntenregister opzetten om meer informatie te krijgen over de voordelen en veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn.
Meer informatie over Ravicti - Glycerol Fenylbutyraat
Lees voor meer informatie over Ravicti-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De informatie over Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
