Wat is Ammonaps?
Ammonaps is een geneesmiddel dat natriumfenylbutyraat als de werkzame stof bevat, verkrijgbaar in:
vorm van witte ovale tabletten (500 mg) of korrels (940 mg/g).
Waar wordt Ammonaps voor gebruikt?
Ammonaps wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met stoornissen in de ureumcyclus.Bij deze patiënten is het lichaam niet in staat stikstofresten uit te scheiden, omdat het bepaalde enzymen mist die gewoonlijk in de lever aanwezig zijn. In het lichaam zijn stikstofresten aanwezig in de vorm van ammoniak, een stof die bijzonder giftig is voor de hersenen. Ammonaps is geïndiceerd voor patiënten met een tekort aan een of meer van de volgende enzymen: carbamylfosfaatsynthetase, ornithinetranscarbamylase of arginosuccinesynthetase.
Het geneesmiddel kan worden gegeven aan patiënten bij wie de aandoening de volgende kenmerken heeft:
• vroege neonatale aanvang (totaal ontbreken van een of meer van de bovengenoemde enzymen die optreedt in de eerste levensmaand);
• late aanvang (gedeeltelijke enzymdeficiëntie die optreedt na de eerste levensmaand) bij mensen die hersenbeschadiging hebben opgelopen als gevolg van een hoog gehalte aan ammoniak.
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Ammonaps gebruikt?
Behandeling met Ammonaps moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de zorg voor patiënten met ureumcyclusstoornissen.
Ammonaps wordt gebruikt als aanvulling op andere behandelingen, in combinatie met een speciaal eiwitarm dieet dat gericht is op het verminderen van de stikstofinname. De dagelijkse dosis Ammonaps varieert afhankelijk van de patiënt en afhankelijk van het dieet, het lichaamsgewicht en het lichaamsgewicht. Regelmatige bloedtesten zijn daarom noodzakelijk om de exacte dagelijkse dosis te bepalen. De dagelijkse dosis Ammonaps moet gelijkelijk over de maaltijden worden verdeeld. De tabletten zijn voor volwassenen en kinderen, terwijl het granulaat voor zuigelingen is en voor patiënten die niet in staat zijn om tabletten door te slikken Het granulaat wordt onmiddellijk voor inname met voedsel of drank gemengd, of opgelost in water voordat het via een buisje vanuit de buik of neus naar de maag wordt toegediend.
Ammonaps is een langdurige behandeling, totdat de patiënt met succes een levertransplantatie ondergaat.
Hoe werkt Ammonaps?
Stikstof wordt in het lichaam gebracht via de eiwitten in het voedsel en vervolgens omgezet in ammoniak. Bij patiënten met stoornissen in de ureumcyclus is het lichaam niet in staat om de in het lichaam aanwezige ammoniak te elimineren, die zich daarom in het lichaam ophoopt. Deze ophoping veroorzaakt ernstige gevolgen zoals invaliditeit, hersenbeschadiging en overlijden. Ammonaps, natriumfenylbutyraat, wordt door het lichaam omgezet in een stof genaamd fenylacetaat. Fenylacetaat wordt gecombineerd met glutamine, een aminozuur dat stikstof bevat, om een stof te vormen die door de nieren uit het lichaam kan worden verwijderd.Dit vermindert de opbouw van stikstof, waardoor de hoeveelheid ammoniak die door het lichaam wordt geproduceerd, wordt verminderd.
Hoe is Ammonaps onderzocht?
Het geneesmiddel is onderzocht bij 82 patiënten met ureumcyclusstoornissen die zijn behandeld met Ammonaps en die niet eerder een andere behandeling voor deze aandoening hebben gekregen.Ammonaps is niet vergeleken met enige andere behandeling.De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was overleving, hoewel de studie hield ook rekening met het aantal episodes van hyperammoniëmie (intervallen gekenmerkt door zeer hoge niveaus van ammoniak in het bloed), cognitieve ontwikkeling (dwz de ontwikkeling van het vermogen om te denken, leren en herinneren), de groei en niveaus van ammoniak en glutamine in het bloed.
Welk voordeel heeft Ammonaps tijdens de onderzoeken aangetoond?
Het totale overlevingspercentage was ongeveer 80% bij pasgeborenen die met Ammonaps werden behandeld.Omgekeerd overlijden onbehandelde pasgeborenen gewoonlijk binnen het eerste levensjaar.was hoger Vroege diagnose en onmiddellijke behandeling zijn belangrijk om het risico op invaliditeit te verminderen.
Wat is het risico van Ammonaps?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ammonaps (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn amenorroe (geen menstruatiecyclus) of onregelmatige menstruatiecycli, hoewel dit alleen voorkomt bij vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd. Andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn onder meer een verminderde nierfunctie en een abnormaal aantal bloedcellen (rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Ammonaps.
Ammonaps mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor natriumfenylbutyraat of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het geneesmiddel mag niet worden toegediend tijdens zwangerschap of borstvoeding.
Waarom is Ammonaps goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) merkte op dat stoornissen in de ureumcyclus een ernstige ziekte zijn waarvoor weinig behandelingen beschikbaar zijn.
Het is aangetoond dat Ammonaps overmatige ophoping van ammoniak in het bloed voorkomt. Ondanks de beperkte beschikbare informatie, besloot het CHMP dat de voordelen van Ammonaps opwegen tegen de risico's ervan als aanvullende therapie bij de chronische behandeling van ureumcyclusstoornissen en adviseerde daarom de vergunning voor het in de handel brengen ervan.
Ammonaps werd goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden", aangezien er op het moment van goedkeuring beperkte informatie beschikbaar was omdat het bedoeld was voor de behandeling van een zeldzame ziekte. Aangezien het bedrijf de gevraagde aanvullende informatie verstrekte, werd de beperking op 6 juli 2004 ingetrokken " in uitzonderlijke omstandigheden".
Overige informatie over Ammonaps:
Op 8 december 1999 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" voor Ammonaps afgegeven, geldig in de hele Europese Unie. De handelsvergunning werd verlengd op 8 december 2004 en 8 december 2009. De houder van de handelsvergunning is Swedish Orphan International AB. Voor de volledige versie van de Ammonaps EPAR klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 12-2009
De informatie over Ammonaps - Natriumfenylbutyraat die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
