Wat is Naglazyme?
Naglazyme is een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader). Bevat de werkzame stof galsulfase.
Waar wordt Naglazyme voor gebruikt?
Naglazyme wordt gebruikt bij de behandeling van patiënten met mucopolysaccharidose VI (MPS VI of Maroteaux-Lamy-syndroom). Deze ziekte wordt veroorzaakt door een gebrek aan een enzym genaamd arylsulfatase B, dat nodig is voor de afbraak van stoffen in het lichaam die bekend staan als glycosaminoglycanen (GAG's).Als het enzym niet aanwezig is, kunnen de GAG's niet worden afgebroken en hopen ze zich op in het lichaam. cellen. De tekenen van de ziekte komen naar voren, waarvan de meest opvallende een kleine gestalte, een groot hoofd en moeite met lopen zijn. De ziekte wordt meestal gediagnosticeerd bij kinderen in de leeftijd van één tot vijf jaar.
Aangezien het aantal patiënten met MPS VI laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd; Naglazyme werd op 14 februari 2001 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Naglazyme gebruikt?
Behandeling met Naglazyme moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met MPS VI of vergelijkbare ziekten. Het moet worden toegediend wanneer reanimatieapparatuur beschikbaar is in het geval van een "medisch noodgeval".
Naglazyme wordt eenmaal per week toegediend als een vier uur durende infusie. Vóór elke infusie moeten patiënten een antihistaminicum nemen om het risico op allergische reacties te verminderen en ze kunnen ook een geneesmiddel krijgen om koorts te voorkomen. Hoewel patiënten jonger dan vijf jaar niet werden opgenomen in de belangrijkste Naglazyme-studie, is het belangrijk dat ze worden behandeld alsof ze een ernstige vorm van MPS VI hebben.
Hoe werkt Naglazyme?
Naglazyme is een enzymvervangende therapie. Enzymvervangingstherapie voorziet patiënten van het enzym dat ze missen. De werkzame stof in Naglazyme, galsufase, is een kopie van het menselijke enzym arylsulfatase B. Naglazyme helpt GAG's af te breken en hun accumulatie in cellen te stoppen. Dit kan de symptomen van MPS VI verbeteren, waaronder de afstand die mensen met deze ziekte kunnen lopen. Galsulfase wordt geproduceerd met een methode die bekend staat als 'recombinant-DNA-technologie': het bestaat uit een cel die een gen (DNA) heeft gekregen, waardoor het in staat is het enzym te produceren.
Hoe is Naglazyme onderzocht?
Naglazyme werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in één hoofdonderzoek onder 39 patiënten met MPS VI in de leeftijd van vijf tot 29 jaar. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de afstand die patiënten konden lopen na 24 weken behandeling.
Welk voordeel heeft Naglazyme aangetoond tijdens de onderzoeken?
Naglazyme was werkzamer dan placebo. Na 24 weken behandeling is de gemiddelde afstand
lopen in 12 minuten was met 109 meter toegenomen bij patiënten die werden behandeld met Naglazyme, en met 18 meter bij degenen die werden behandeld met placebo.
Wat is het risico van Naglazyme?
In de onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen die werden gezien met Naglazyme (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten): oorpijn, dyspneu (moeite met ademhalen), algemene pijntjes en reacties op de infusie (zoals koorts, koude rillingen, huiduitslag en netelroos) . Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Naglazyme.
Naglazyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor galsulfase of een van de andere stoffen.
Waarom is Naglazyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat behandeling met Naglazyme bij patiënten met MPS VI voordelen biedt, zoals verbeterde mobiliteit, in vergelijking met patiënten die met placebo worden behandeld.Naglazyme verbetert de symptomen van MPS VI slechts licht; aangezien dit een ernstige ziekte is en aangezien er geen alternatieve behandelingen zijn voor de meeste patiënten met deze ziekte, was het CHMP van oordeel dat de voordelen van Naglazyme opwegen tegen de risico's met betrekking tot langdurige enzymvervangingstherapie bij gediagnosticeerde patiënten, bevestigd door MPS VI. De commissie adviseerde het verlenen van een handelsvergunning voor Naglazyme. Naglazyme werd goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, omdat de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Naglazyme te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal jaarlijks alle nieuwe informatie die over het geneesmiddel beschikbaar komt beoordelen en, indien nodig, zal deze samenvatting worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht over Naglazyme?
Het bedrijf dat Naglazyme vervaardigt, voert onderzoeken uit naar de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Naglazyme bij zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven en bij kinderen jonger dan vijf jaar om te zien of zij antilichamen ontwikkelen (eiwitten die in het lichaam worden aangemaakt als reactie op het gebruik van Naglazyme, wat de respons op de behandeling kan beïnvloeden) en controleer op bijwerkingen van het geneesmiddel. Daarnaast voert het productiebedrijf studies uit om de optimale dosis te bepalen die op lange termijn regelmatig aan patiënten moet worden toegediend.
Wat zijn de maatregelen om het risico van Naglazyme te verminderen?
Het bedrijf dat Naglazyme vervaardigt, heeft een plan om de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel op lange termijn te controleren door alle noodzakelijke gegevens te verzamelen van patiënten die ermee worden behandeld.
Overige informatie over Naglazyme:
Op 24 januari 2006 heeft de Europese Commissie aan BioMarin Europe Limited een "Marketing Authorization" voor Naglazyme verleend, geldig in de hele Europese Unie.
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen, klik hier.
Voor de volledige versie van de Naglazyme EPAR, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 05-2009.
De informatie over Naglazyme - galsulfase die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.