Wat is Replagal?
Replagal is een oplossing voor infusie, die de werkzame stof agalsidase alfa bevat.
Waar wordt Replagal voor gebruikt?
Replagal wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke aandoening.
Patiënten die aan deze ziekte lijden, hebben een tekort aan het enzym alfa-galactosidase A. Dit enzym breekt normaal gesproken het lipide globotriaosylceramide (Gb3) af.Als dit enzym ontbreekt, kan het Gb3 niet worden afgebroken en hoopt het zich op in cellen, bijvoorbeeld in die cellen nier.
Patiënten met de ziekte van Fabry kunnen een breed scala aan symptomen hebben, waaronder ernstige aandoeningen, zoals nierfalen, hartproblemen en beroertes.
Aangezien het aantal patiënten met de ziekte van Fabry klein is, wordt deze ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Replagal op 8 augustus 2000 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor de behandeling van zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Replagal gebruikt?
Replagal moet worden toegediend onder toezicht van een arts die gespecialiseerd is in de behandeling van de ziekte van Fabry of andere erfelijke stofwisselingsziekten. Het wordt gegeven als een intraveneuze infusie van 0,2 mg/kg lichaamsgewicht gedurende 40 minuten om de 2 weken.Het effect van Replagal bij kinderen is in sommige onderzoeken onderzocht en daarom is gesuggereerd dat Replagal kan worden gebruikt bij kinderen van 7 tot 7 jaar. 18 jaar bij dezelfde dosis. Patiënten met ernstige nierproblemen hebben een lagere respons op de behandeling. Replagal is bedoeld voor langdurig gebruik.
Hoe werkt Replagal?
Replagal is enzymvervangende therapie, een therapie die patiënten voorziet van het enzym dat ze missen.Replagal is bedoeld om het menselijke enzym alfa-galactosidase A te vervangen, dat mensen met de ziekte van Fabry missen. De werkzame stof in Replagal, agalsidase alfa, is een kopie van het menselijke enzym dat wordt geproduceerd met behulp van een methode die 'recombinant-DNA-technologie' wordt genoemd: het enzym wordt gemaakt door een cel waarin een gen (DNA) is ingebracht waardoor het in staat is het enzym te produceren . Dit vervangende enzym bevordert de afbraak van Gb3 en voorkomt accumulatie in de cellen.
Hoe is Replagal onderzocht?
Replagal is onderzocht in twee klinische onderzoeken waarbij in totaal 40 mannelijke patiënten betrokken waren. Replagal werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling); in de ene studie werd het effect op pijn gemeten, in een andere studie het effect op de eliminatie van Gb3 uit de linker hartkamer (myocardium) en bij 15 vrouwelijke patiënten (dragers).
Replagal is ook onderzocht bij 24 kinderen in de leeftijd van 6 en een half tot 18 jaar.
Welk voordeel heeft Replagal aangetoond tijdens de onderzoeken?
Na 6 maanden therapie verminderde Replagal de pijn significant bij de behandelde patiënten in vergelijking met degenen die placebo kregen (een schijnbehandeling). Replagal veroorzaakte een gemiddelde afname van de linkerventrikelmassa van 11,5 g, terwijl patiënten die werden behandeld met placebo een toename van 21,8 g vertoonden. Deze resultaten geven aan dat de symptomen van de ziekte verbeteren of dat de ziekte stabiel blijft. Bij vrouwen waren de effecten vergelijkbaar met de resultaten bij mannen. Kinderen die 6 maanden met Replagal werden behandeld, vertoonden geen toename van de hartmassa en de Gb3-spiegels in het bloed waren gedaald.
Wat is het risico van Replagal?
De meest voorkomende bijwerkingen (waargenomen bij meer dan één op de 10 patiënten tijdens de onderzoeken) worden veroorzaakt door de infusie en niet door het geneesmiddel zelf.Dit zijn voornamelijk koude rillingen, hoofdpijn, misselijkheid, pyrexie (koorts), blozen in het gezicht en vermoeidheid ( vermoeidheid), die over het algemeen niet ernstig zijn. Andere zeer vaak voorkomende bijwerkingen zijn pijn en ongemak. Bijwerkingen gemeld bij kinderen zijn vergelijkbaar met die bij volwassenen. Raadpleeg de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen die zijn gemeld met Replagal .
Patiënten die Replagal gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die worden geproduceerd als reactie op Replagal, wat de behandeling kan belemmeren).
Replagal mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor agalsidase alfa of andere bestanddelen van het geneesmiddel.
Waarom is Replagal goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat behandeling met Replagal op lange termijn klinische voordelen kan opleveren voor patiënten met de ziekte van Fabry. Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Replagal groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel te verlenen.
Replagal is goedgekeurd "in uitzonderlijke omstandigheden" omdat het, aangezien het wordt gebruikt om een zeldzame ziekte te behandelen, niet mogelijk was om meer gedetailleerde informatie over het geneesmiddel te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) beoordeelt jaarlijks nieuwe informatie die beschikbaar is en deze samenvatting zal indien nodig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Replagal?
De firma die Replagal vervaardigt, zal verdere onderzoeken naar het geneesmiddel uitvoeren, voornamelijk om resultaten te verkrijgen van 5 jaar therapie, andere doses, onderhoudsdoses en onderzoeken bij kinderen.
Meer informatie over Replagal
Op 3 augustus 2001 verleende de Europese Commissie TKT Europe AB een "Marketing Authorization" voor Replagal, geldig in de hele Europese Unie. De "Marketing Authorization" werd verlengd op 3 augustus 2006. Voor de registratie van de weesstatus van Replagal, klik hier.
Klik hier voor de volledige versie van EPAR van Replagal.
Laatste update van dit overzicht: 02-2007
De informatie over Replagal - Agalsidase alfa die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
