Wat is Dinutuximab beta Apeiron en waarvoor wordt het gebruikt?
Dinutuximab bèta Apeiron is een geneesmiddel tegen kanker dat wordt gebruikt voor de behandeling van neuroblastoom, een kanker van de zenuwcellen, bij patiënten ouder dan één jaar. Het wordt gebruikt bij twee groepen patiënten met een hoog risico neuroblastoom (met een "grote kans op herhaling):
- patiënten die enige verbetering hebben laten zien bij eerdere behandelingen, waaronder bloedstamceltransplantatie (een transplantatie van bloedproducerende cellen);
- patiënten bij wie het neuroblastoom niet is verbeterd met andere kankerbehandelingen of is teruggekomen.
Als het neuroblastoom na een eerdere behandeling is teruggekomen, moet het worden gestabiliseerd (om te voorkomen dat het erger wordt) voordat de behandeling met Dinutuximab beta Apeiron wordt gestart. In sommige gevallen, wanneer eerdere behandelingen niet effectief genoeg waren, wordt Dinutuximab beta Apeiron gebruikt in combinatie met een ander geneesmiddel dat interleukine-2 (aldesleukine) wordt genoemd.
Omdat het aantal patiënten met neuroblastoom klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Dinutuximab beta Apeiron op 8 november 2012 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel bevat de werkzame stof dinutuximab bèta.
Hoe wordt Dinutuximab beta Apeiron gebruikt?
Dinutuximab bèta Apeiron wordt toegediend via infusie (indruppeling) in een ader. Elke behandelingskuur met het geneesmiddel wordt elke 35 dagen gedurende vijf of tien dagen gegeven. Het wordt in totaal vijf cycli toegediend. De aanbevolen dosis is afhankelijk van het gewicht en de lengte van de patiënt.
In het geval van bepaalde bijwerkingen kan de arts besluiten de toediening van de doses te verlagen of uit te stellen of, als deze bijwerkingen ernstig zijn, de behandeling te onderbreken.
Behandeling met dinutuximab bèta Apeiron mag niet worden gestart tenzij de patiënt bevredigende resultaten heeft bij bepaalde bloedonderzoeken met betrekking tot de lever-, long-, nier- en beenmergfunctie.
Behandeling met dinutuximab bèta Apeiron moet plaatsvinden onder toezicht van een arts met ervaring in de behandeling van kanker. Het moet in een ziekenhuis worden toegediend door een arts of verpleegkundige die ernstige allergische reacties kan behandelen en waar indien nodig reanimatiediensten direct beschikbaar zijn. Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Zie de samenvatting van de productkenmerken (opgenomen in het EPAR) voor meer informatie.
Hoe werkt Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab bèta Apeiron is een monoklonaal antilichaam (een soort eiwit) dat is ontworpen om een structuur, GD2 genaamd, te herkennen en eraan te hechten, dat in grote hoeveelheden wordt aangetroffen op het oppervlak van neuroblastoomcellen, maar niet op normale cellen.
Wanneer dinutuximab bèta-apeiron zich bindt aan neuroblastoomcellen, worden ze een doelwit voor het immuunsysteem van het lichaam (natuurlijke afweer), dat vervolgens de kankercellen doodt.
Welk voordeel heeft Dinutuximab beta Apeiron aangetoond tijdens de onderzoeken?
Studies hebben aangetoond dat Dinutuximab beta Apeiron effectief is in het verhogen van de overleving bij patiënten met neuroblastoom.
In twee onderzoeken werd gekeken naar gegevens van 88 kinderen en volwassenen met neuroblastoom die niet waren achteruitgegaan met andere kankerbehandelingen of waren teruggekomen. Patiënten werden behandeld met Dinutuximab beta Apeiron plus interleukine-2 en een ander geneesmiddel, isotretinoïne genaamd. In deze onderzoeken leefden 70% en 78% van de patiënten bij wie het neuroblastoom niet was verminderd door andere behandelingen twee jaar na de behandeling nog in leven.
Van de neuroblastoompatiënten die waren teruggekomen, leefden 42% en 69% twee jaar na de behandeling nog. In een derde studie kregen 370 kinderen met hoogrisico-neuroblastoom die na andere behandelingen waren achteruitgegaan dinutuximab bèta-apeiron en isotretinoïne met of zonder interleukine-2. Bij het begin van de behandeling hadden sommige van deze patiënten geen tekenen van neuroblastoom en sommige hadden nog steeds tekenen van de ziekte. Van de patiënten die geen tekenen van neuroblastoom hadden, was 71% drie jaar na de behandeling nog in leven en de resultaten waren vergelijkbaar, ongeacht of behandeling al dan niet interleukine-2 omvatte Van de patiënten die tekenen van neuroblastoom vertoonden, leefde 63% van degenen die interleukine-2 kregen drie jaar na de behandeling nog, vergeleken met 54% van de patiënten die geen interleukine-2 hadden gekregen.
In deze onderzoeken waren de resultaten met dinutuximab bèta-apeiron beter dan de resultaten die eerder werden gezien bij patiënten die werden behandeld voor neuroblastoom zonder dinutuximab bèta-apeiron.
Wat zijn de risico's van Dinutuximab beta Apeiron?
De meest voorkomende bijwerkingen van Dinutuximab beta Apeiron (die bij meer dan 7 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn koorts (koorts) en pijn. Andere bijwerkingen (die bij meer dan 3 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn overgevoeligheid (allergie), braken, diarree, capillairleksyndroom (vochtlekkage uit bloedvaten wat zwelling en lage bloeddruk kan veroorzaken) en hypotensie (bloeddruk lage ).
Dinutuximab bèta Apeiron mag niet worden gebruikt bij patiënten met graft-versus-hostziekte (wanneer getransplanteerde cellen het lichaam aanvallen) in ernstige of wijdverspreide vorm.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Dinutuximab beta Apeiron.
Waarom is Dinutuximab beta Apeiron goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau merkte op dat er geen behandelingsopties zijn om herhaling van hoogrisico-neuroblastoom te voorkomen.
Over het algemeen laten de resultaten met Dinutuximab beta Apeiron zien dat het geneesmiddel werkzaam is. Er zijn echter meer gegevens nodig om de werkzaamheid van het geneesmiddel volledig te begrijpen.
Hoewel behandeling met Dinutuximab beta Apeiron ernstige bijwerkingen kan veroorzaken, wordt de veiligheid van het geneesmiddel aanvaardbaar geacht.
Het CHMP besloot daarom dat de voordelen van Dinutuximab beta Apeiron groter zijn dan de risico's en adviseerde om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Dinutuximab beta Apeiron werd goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden" omdat het om ethische redenen niet mogelijk was om volledige informatie over Dinutuximab beta Apeiron te verkrijgen. Aangezien dinutuximab een aanbevolen behandeling is voor neuroblastoom met een hoog risico, zou het onethisch zijn om een onderzoek uit te voeren waarin sommige patiënten een placebo (een schijnbehandeling) kregen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Dinutuximab beta Apeiron?
Aangezien Dinutuximab beta Apeiron onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat Dinutuximab beta Apeiron op de markt brengt de veiligheid van het geneesmiddel controleren op basis van een patiëntenregister en jaarlijkse updates verstrekken.Het bedrijf zal ook tests uitvoeren om meer informatie te verkrijgen over hoe het geneesmiddel door het lichaam wordt omgezet en hoe het immuunsysteem op het geneesmiddel reageert. Het bedrijf zal de resultaten overleggen van een onderzoek naar het effect van toediening van Dinutuximab beta Apeiron samen met interleukine-2. Daarnaast zal het een rapport presenteren over de vijfjaarsoverleving van de patiënten die deelnamen aan de onderzoeken.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Dinutuximab beta Apeiron te garanderen?
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Dinutuximab beta Apeiron veilig en effectief te gebruiken, zijn uiteengezet in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Dinutuximab beta Apeiron
Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige versie van de Dinutuximab beta Apeiron EPAR: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over de behandeling met Dinutuximab beta Apeiron de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over dinutuximab beta Apeiron is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Dinutuximab beta Apeiron die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
.jpg)
