SIKKELCELANEMIE - GENEESMIDDELEN VOOR DE BEHANDELING VAN SIKKELCELANEMIE - MEDICIJNEN

Hoofd- / medicijnen / 2021

Geneesmiddelen om sikkelcelanemie te behandelen

Definitie

Sikkelcelanemie is een erfelijke vorm van bloedarmoede waarbij het aantal erytrocyten dat in het bloed circuleert zo laag is dat het geen voldoende zuurstoftransport door het lichaam garandeert.Het wordt "sikkelcel" genoemd vanwege de specifieke structurele vorm van rood bloed cellen: deze cellen zijn niet afgerond, biconcaaf en elastisch, maar nemen een sikkelvorm aan, hebben de neiging om te aggregeren en zijn breekbaar en hoekig.

Oorzaken

De oorzaak die sikkelcelanemie veroorzaakt, ligt in een genetische mutatie op het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van hemoglobine, daarom wordt het niet geassocieerd met voedseltekorten (bijv. Bloedarmoede door ijzertekort) of infecties (bijv. pernicieuze anemie, die kan afhangen van maagaanvallen van "H. Pilory). Sikkelcelanemie is een autosomaal recessieve ziekte.

Symptomen

Pijn, hoofdpijn en ademhalings- en visuele problemen zijn de symptomen die sikkelcelanemie kenmerken; meer precies, de pijn wordt vaak waargenomen in de rug, maag, borst en botten, en kan van wisselende aard zijn, enkele minuten of uren aanhouden of dagen Ademhalingsmoeilijkheden vallen vaak samen met sportactiviteiten, maar kunnen ook optreden tijdens rust Sikkelcelanemie verhoogt het risico op infecties.

De informatie over sikkelcelanemie - Geneesmiddelen voor de behandeling van sikkelcelanemie is niet bedoeld ter vervanging van de directe relatie tussen een zorgverlener en de patiënt. Raadpleeg altijd uw arts en/of specialist voordat u sikkelcelanemie gebruikt - Geneesmiddelen voor de behandeling van sikkelcelanemie cel bloedarmoede.

Medicijnen

Helaas is er geen geneesmiddel dat kan zorgen voor volledig herstel van sikkelcelanemie; sommige medicijnen kunnen echter pijn verlichten en complicaties die verband houden met de ziekte voorkomen.
Beenmergtransplantatie is daarentegen de enige therapeutische optie die sikkelcelanemie definitief oplost, zelfs als deze medische procedure uiterst gecompliceerd is en ernstige risico's met zich meebrengt, waaronder de dood. Er moet echter worden benadrukt dat het erg moeilijk is om een geschikte donor te vinden.
Bloedtransfusies en zuurstofsuppletie zijn aanvullende therapeutische procedures die nuttig zijn voor het verlichten van de pijnlijke symptomen die gepaard gaan met sikkelcelanemie.

Hieronder volgen de klassen van geneesmiddelen die het meest worden gebruikt bij de therapie tegen sikkelcelanemie, en enkele voorbeelden van farmacologische specialiteiten; het is aan de arts om het meest geschikte actieve ingrediënt en de meest geschikte dosering voor de patiënt te kiezen, op basis van de ernst van de ziekte , de gezondheidstoestand van de patiënt en zijn reactie op de behandeling:

Antibiotica: we hebben gezien dat sikkelcelanemie het risico op infecties verhoogt, daarom kunnen patiënten die er last van hebben een preventieve antibioticabehandeling ondergaan.

Penicilline G of benzylpenicilline (bijv. Benzyl B, Benzyl P): kan al vanaf twee maanden na de geboorte aan baby's worden toegediend; de toediening van dit antibioticum wordt altijd aanbevolen tot 5 jaar, om longontsteking en andere gevaarlijkere infecties te voorkomen, vooral bij kinderen. De dosering moet altijd door de arts worden vastgesteld; indicatief is de aanbevolen dosis voor de preventie van streptokokkeninfecties om 1-5 miljoen eenheden intraveneus in te nemen (oplaaddosis), zelfs meerdere keren per dag.

Pijnstillers (NSAID's en corticosteroïden): aangezien de pijn bijna constant is bij alle patiënten met sikkelcelanemie, is de toediening van pijnstillers (die niet helpen om de veroorzakende oorzaak te bestrijden) een zeer belangrijk hulpmiddel om de symptomen te verlichten.

Vaccinatie: aangezien bloedarmoede infecties bevordert, vooral voor getroffen kinderen, wordt immunisatie door vaccinatie aanbevolen. Raadpleeg uw arts.

Ureumderivaten (hydroxyureum): het medicijn wordt over het algemeen gebruikt op het gebied van oncologie; sommige sikkelcelpatiënten worden echter met dit actieve ingrediënt behandeld, zowel omdat het de pijn verlicht die gepaard gaat met de ziekte, als omdat het de behoefte aan bloedtransfusies vermindert. Het medicijn werkt door de productie van foetaal hemoglobine te stimuleren (een type hemoglobine bij pasgeborenen dat de ontwikkeling van sikkelcellen kan voorkomen).

Hydroxyurea (bijv. Onco-carbide): de dosering van dit geneesmiddel voor sikkelcelanemie is eenmaal daags 15 mg/kg Het is mogelijk om de dosis elke 3 maanden met 5 mg/kg/dag te verhogen, tot een maximum 35 mg / kg / dag Hydroxyurea kan alleen worden gebruikt bij ernstige sikkelcelanemie en acute pijnlijke crises; niet langdurig gebruiken, omdat het leukemie of andere vormen van kanker lijkt te bevorderen.

Luchtwegverwijders: sikkelcelanemie gaat vaak gepaard met min of meer intense ademhalingsmoeilijkheden (bijv. astma), die onder controle kunnen worden gehouden met luchtwegverwijders.

Ipratropiumbromide (bijv. Atem, Breva): het medicijn is verkrijgbaar in formuleringen die alleen uit het actieve ingrediënt bestaan, of in combinatie met bèta2-agonisten. Door aerosol, herhaal 2 inhalaties (36 mcg) 4 keer per dag (niet meer dan 12 inhalaties per dag). U kunt ook 3-4 keer per dag een injectieflacon van 500 mg (vernevelde oplossing) voor eenmalig gebruik innemen. Het medicijn is geïndiceerd voor de behandeling van astma en ernstige ademhalingsmoeilijkheden veroorzaakt door sikkelcelanemie.
Isoetarin: behoort tot de klasse van luchtwegverwijders, isoetarin zorgt voor een ontspannende werking op de bronchiale gladde spieren.
Theofylline (bijv. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): theofylline is een xanthinegeneesmiddel dat wordt gebruikt bij therapie om de broncho-constrictor-stimulus te verminderen, zelfs in het geval van sikkelcelanemie. Het medicijn wordt ingenomen met een oplaaddosis van 5 mg / kg. Raadpleeg uw arts.

Integratie van foliumzuur, vitamine E en zink: bij sikkelcelanemie lijkt toediening van vitamine B9 en zink bijzonder geschikt:

Foliumzuur (bijv. Folina, Fertifol, Folidex): verkrijgbaar als zachte capsules met 5 mg werkzame stof (die 1-3 keer per dag moeten worden ingenomen) en als een oplossing voor injectie van 15 mg foliumzuur (eenmaal ingenomen per dag, intramusculair). Vitamine B9 kan veranderingen en schade aan bloedvaten voorkomen, wat mogelijk is in het kader van sikkelcelanemie.
Vitamine E (bijv. Sursum, Ephynal, Rigentex): Vitamine E, antioxidant bij uitstek, vermindert oxidatieve stress in de rode bloedcellen bij patiënten die lijden aan sikkelcelziekte en thalassemie. Over het algemeen wordt aanbevolen om een dosis actieve stof in te nemen. tot 200 eenheden (10 ml), oraal (orale vloeibare formulering), eenmaal per dag.
Zink (bijv. Zincometil, Ektogan, ZMA): ter indicatie, driemaal daags 50 mg werkzame stof innemen. De suppletie van zink maakt het mogelijk om de frequentie van pijnlijke crises in de context van sikkelcelanemie te verminderen.

Farmacologische verwachtingen en hoop voor de toekomst: momenteel is sikkelcelanemie niet te genezen, maar onderzoekers zijn hoopvol en nieuwe behandelingen worden getest:

Stikstofmonoxidesupplementen: door de viscositeit van rode bloedcellen te verminderen en een verwijding van bloedvaten te creëren, zou stikstofmonoxide de aggregatie van sikkelcellen kunnen voorkomen
Gentherapie: het introduceren van een gezond gen in het beenmerg (verantwoordelijk voor de aanmaak van hemoglobine bij de foetus) zou het fysiologische hemoglobinegehalte opnieuw in evenwicht kunnen brengen.
Deactivering van het defecte gen: aangezien de "sikkelcelanemie wordt veroorzaakt door een" wijziging van een gen, zou de deactivering ervan een oplossingsstrategie kunnen zijn.
Innovatieve geneesmiddelen voor de behandeling van sikkelcelanemie, gericht op het verhogen van de synthese van foetaal hemoglobine, nuttig om de vorming van sikkelcellen te voorkomen.