Wat is Myozyme?
Myozyme wordt geleverd als een poeder waarvan een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) wordt gemaakt. Het geneesmiddel bevat de werkzame stof alglucosidase alfa.
Waar wordt Myozyme voor gebruikt?
Myozyme wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe, een zeldzame erfelijke ziekte. Bij patiënten met deze ziekte wordt een deficiëntie waargenomen van een enzym dat alfa-glucosidase wordt genoemd. Dit enzym zet normaal gesproken glycogeen (een koolhydraat) om in glucose. Als dit enzym ontbreekt, hoopt glycogeen zich op in sommige weefsels, met name het hart en de spieren, inclusief het middenrif (de belangrijkste ademhalingsspier onder de longen). De progressieve ophoping van glycogeen veroorzaakt verschillende tekenen en symptomen, waaronder hartvergroting, ademhalingsmoeilijkheden en spierzwakte. Deze ziekte kan optreden bij de geboorte, maar ook later. Voor deze late vorm zijn de voordelen van Myozyme niet bewezen.
Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Pompe klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Myozyme op 14 februari 2001 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor de behandeling van zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Myozyme gebruikt?
Het gebruik van dit geneesmiddel moet worden gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Pompe of andere erfelijke ziekten van hetzelfde type.
Myozyme wordt gebruikt als een infusie van 20 mg per kilogram lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken toegediend. De initiële infusiesnelheid is 1 mg/kg per uur, met een geleidelijke verhoging van 2 mg/kg/uur elke 30 minuten, totdat de maximale snelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt. Myozyme kan aan kinderen, adolescenten, volwassenen en ouderen worden gegeven.
Hoe werkt Myozyme?
Myozyme is een enzymvervangende therapie, een therapie die dient om patiënten te voorzien van het enzym dat ze missen.Myozyme dient ter vervanging van het menselijke enzym alfa-glucosidase, dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Pompe. De werkzame stof in Myozyme, alglucosidase alfa, is een kopie van het menselijke enzym dat wordt geproduceerd met behulp van een methode die 'recombinant-DNA-technologie' wordt genoemd: het enzym wordt gemaakt door een cel die een gen (DNA) heeft gekregen waardoor het in staat is het enzym te produceren . Dit vervangingsenzym bevordert de afbraak van glycogeen en voorkomt de accumulatie ervan in de cellen.
Hoe is Myozyme onderzocht?
Myozyme is onderzocht in twee hoofdonderzoeken waarbij in totaal 39 zuigelingen en kinderen met de ziekte van Pompe betrokken waren. Deze patiënten werden vergeleken met een "historische vergelijkingsgroep" van patiënten met de ziekte van Pompe die geen behandeling hadden ondergaan en niet deelnamen aan de onderzoeken. De belangrijkste indicatoren voor de werkzaamheid waren het aantal overlevende patiënten en het aantal patiënten dat geen beademingsapparaat nodig had.
In andere onderzoeken is gekeken naar het effect van Myozyme bij 15 patiënten met een late aanvang van de ziekte.
Welk voordeel heeft Myozyme aangetoond tijdens de onderzoeken?
In de eerste hoofdstudie, waarbij kinderen jonger dan 6 maanden betrokken waren, waren alle 18 met Myozyme behandelde patiënten in leven op de leeftijd van 18 maanden en hadden 15 van hen geen beademing nodig, terwijl slechts één van de 42 patiënten in de historicus van de vergelijkingsgroep in leven was op de leeftijd van 18 maanden. De resultaten werden bevestigd door de andere studie die werd uitgevoerd bij kinderen in de leeftijd van zes maanden tot drie en een half jaar.
Bij late ziekte is het effect van Myozyme variabel en moeilijker te meten gebleken.Bij dit type ziekte hebben onderzoeken geen duidelijk voordeel aangetoond.
Wat is het risico van Myozyme?
Tijdens de onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen van Myozyme (meer dan 1 op de 10 patiënten) tachycardie (versnelde hartslag), blozen (roodheid), hoesten, tachypneu (versnelde ademhaling), braken, netelroos (jeukende uitslag), huiduitslag (huiduitslag), pyrexie (koorts) en verminderde zuurstofsaturatie (verlaagd zuurstofgehalte in het bloed). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Myozyme.
Patiënten die Myozyme gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die worden geproduceerd als reactie op Myozyme). Het effect van deze antilichamen op de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme is nog niet duidelijk.
Myozyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor alglucosidase alfa of andere bestanddelen van het geneesmiddel.
Waarom is Myozyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Myozyme groter zijn dan de risico's ervan voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe (alfa-glucosidasedeficiëntie). De commissie adviseerde het verlenen van een handelsvergunning voor Myozyme.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Myozyme?
De firma zal het effect van Myozyme blijven onderzoeken bij patiënten met de late vorm van de ziekte.
Maatregelen genomen om een veilig gebruik van Myozyme . te garanderen
Het bedrijf dat Myozyme vervaardigt, stelt een plan op om ervoor te zorgen dat het geneesmiddel veilig wordt gebruikt, voornamelijk door de ontwikkeling van antilichamen te volgen bij patiënten die Myozyme krijgen, een register op te zetten van alle mensen met de ziekte van Pompe en ervoor te zorgen dat artsen van patiënten op de hoogte zijn van mogelijke reacties van de patiënt op de infusie.
Meer informatie over Myozyme
Op 29 maart 2006 heeft de Europese Commissie Genzyme Europe B.V. een "vergunning voor het in de handel brengen" van Myozyme, geldig in de hele Europese Unie.
Klik hier om Myozyme als weesgeneesmiddel te registreren.
Klik hier voor de volledige versie van de Myozyme EPAR.
Laatste update van dit overzicht: 11-2008.
De informatie over Myozyme - alglucosidase alfa die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
