Wat is Raxone - Idebenone en waarvoor wordt het gebruikt?
Raxone is een geneesmiddel dat is geïndiceerd voor de behandeling van visusstoornissen bij volwassenen en adolescenten vanaf 12 jaar met erfelijke optische neuropathie van Leber (LHON), een erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door progressief verlies van gezichtsvermogen. Raxone bevat de werkzame stof idebenone.
Omdat het aantal patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Raxone op 15 februari 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Raxone is een 'hybride' geneesmiddel. Dit betekent dat Raxone vergelijkbaar is met een 'referentiegeneesmiddel' dat dezelfde werkzame stof bevat, maar in een andere formulering. Het referentiegeneesmiddel voor Raxone is Mnesis (45 mg tabletten).
Hoe wordt Raxone - Idebenone gebruikt?
Raxone is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De behandeling moet worden gestart door en onder toezicht staan van een arts die ervaring heeft met LHON. Het geneesmiddel is verkrijgbaar in de vorm van tabletten van 150 mg en de aanbevolen dosering is driemaal daags twee tabletten, in te nemen met voedsel.
Hoe werkt Raxone - Idebenone?
De werkzame stof in Raxone, idebenone, is een antioxidant die inwerkt op mitochondriën (de cellulaire structuren die de energie produceren die nodig is om de cellen te laten functioneren). Mutaties (defecten) van het materiaal worden waargenomen bij patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber. betekent dat de mitochondriën niet goed functioneren en, in plaats van energie op te wekken, giftige vormen van zuurstof (vrije radicalen) produceren die de zenuwcellen in het oog die verantwoordelijk zijn voor het gezichtsvermogen beschadigen. Van Idebenone wordt aangenomen dat het de energieproductie helpt verbeteren door de mitochondriale functie te herstellen, waardoor de celbeschadiging en het verlies van het gezichtsvermogen bij LHON wordt voorkomen.
Welk voordeel heeft Raxone - Idebenone aangetoond tijdens de onderzoeken?
Raxone werd onderzocht in één hoofdonderzoek onder 85 patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber, waarin Raxone gedurende 24 weken werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling). De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de verbetering van het gezichtsvermogen, die meestal werd geregistreerd op het aantal letters dat patiënten konden lezen bij een standaard oogonderzoek met een optotypekaart. Aan het einde van het onderzoek konden met Raxone behandelde patiënten gemiddeld 3-6 letters meer lezen dan proefpersonen die met placebo werden behandeld. Bovendien konden sommige patiënten die de optotypekaart aan het begin van het onderzoek niet konden lezen (geclassificeerd als "off-chart") aan het einde van de behandeling ten minste één regel lezen, wat een ander klinisch belangrijk resultaat vertegenwoordigde. Bovendien werd klinisch betekenisvol herstel van het gezichtsvermogen in ten minste één oog waargenomen bij 30% van de met Raxone behandelde proefpersonen (16 van de 53) vergeleken met 10% van de patiënten (3 van de 29) in de placebogroep.
Aanvullende gegevens die de voordelen van Raxone ondersteunen, zijn ontleend aan een uitgebreid toegangsprogramma, waarbij Raxone beschikbaar werd gesteld aan individuele patiënten die niet deelnamen aan een klinische proef, evenals aan een "casestudy-enquête met gegevens van LHON-patiënten die geen therapie ondergingen .
Analyses van al deze gegevens lieten een consistent patroon zien waarbij in het algemeen een groter deel van de met Raxone behandelde patiënten verbeteringen in het gezichtsvermogen ervoer dan patiënten die niet werden behandeld of behandeld met placebo.
Wat is het risico van Raxone - Idebenone?
De meest voorkomende bijwerkingen van Raxone (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn nasofaryngitis en hoesten; Lichte tot matige diarree en lage rugpijn (die bij maximaal 1 op de 10 mensen kan optreden) komen ook vaak voor.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Raxone en hun beperkingen.
Waarom is Raxone - Idebenone goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Raxone groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
De commissie constateerde het ontbreken van therapieën voor de preventie of behandeling van visuele beperkingen bij LHON-patiënten.De resultaten van de hoofdstudie toonden een verbeterd gezichtsvermogen aan bij patiënten die met Raxone werden behandeld en deze trend naar een gunstig effect werd bevestigd door aanvullende gegevens van een uitgebreid toegangsprogramma en een 'casestudy-enquête'.
Wat betreft de veiligheid van Raxone: de bijwerkingen die bij het geneesmiddel werden waargenomen, waren meestal licht of matig van intensiteit.
Raxone werd goedgekeurd onder 'uitzonderlijke omstandigheden' omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was volledige informatie over Raxone te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Raxone - Idebenone?
Aangezien Raxone onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat Raxone in de handel brengt verder onderzoek doen naar de langetermijneffecten en veiligheid van het geneesmiddel, en een register opzetten en beheren van patiënten met LHON die met het geneesmiddel worden behandeld.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Raxone - Idebenone te garanderen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Raxone zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Raxone, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Meer informatie over Raxone - Idebenone
Lees voor meer informatie over de behandeling met Raxone de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Raxone is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Raxone - Idebenone die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
