Wat is chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - chenodeoxycholzuur en waarvoor wordt het gebruikt?
Chenodeoxycholzuur sigma-tau is een geneesmiddel dat de werkzame stof chenodeoxycholzuur bevat. Het is een "primair galzuur" dat een van de belangrijkste componenten van gal is (een door de lever geproduceerde vloeistof die helpt bij de vertering van vetten).
Chenodeoxycholzuur sigma-tau wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen en kinderen vanaf één maand met cerebrotendineuze xanthomatose. Deze patiënten zijn niet in staat om het primaire galzuur chenodeoxycholzuur in voldoende hoeveelheden te produceren vanwege genetische afwijkingen, wat resulteert in een tekort aan het leverenzym sterol 27-hydroxylase. Wanneer primaire galzuren een tekort hebben, produceert het lichaam in plaats daarvan abnormale galzuren en andere stoffen, die zich door het hele lichaam ophopen en schade veroorzaken.
Omdat het aantal patiënten met deze aandoening klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd chenodeoxycholzuur sigma-tau op 16 december 2014 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten). tau het is een 'hybride medicijn'.
Dit betekent dat het vergelijkbaar is met een 'referentiegeneesmiddel' dat dezelfde werkzame stof bevat. Het referentiegeneesmiddel voor chenodeoxycholzuur sigma-tau is Xenbilox. Xenbilox verschilt echter van Chenodeoxycholzuur sigma-tau doordat het is goedgekeurd voor een ander gebruik (om cholesterolgalstenen op te lossen).
Hoe wordt chenodeoxycholzuur Sigma-Tau gebruikt?
Chenodeoxycholzuur sigma-tau is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De therapie moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose of andere ziekten die de productie van primaire galzuren beïnvloeden.
Chenodeoxycholzuur sigma-tau is verkrijgbaar in capsulevorm (250 mg) die 3 keer per dag op ongeveer hetzelfde tijdstip moet worden ingenomen. De dagelijkse dosis wordt tijdens de behandeling voor elke patiënt bepaald en aangepast op basis van leeftijd, leverfunctie en galzuur niveaus in bloed en urine. Voor jonge kinderen en kinderen die de capsules niet kunnen doorslikken, kan de inhoud van de capsules worden gemengd met 8,4% natriumbicarbonaatoplossing om een vloeistof te vormen.
Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - chenodeoxycholzuur?
Chenodeoxycholzuur is een van de belangrijkste primaire galzuren die door de lever worden geproduceerd.Chenodeoxycholzuur in dit geneesmiddel vervangt de ontbrekende van de patiënt. Dit helpt de productie van abnormale stoffen te verminderen en draagt bij tot de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Welk voordeel heeft chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - chenodeoxycholzuur aangetoond tijdens de onderzoeken?
Chenodeoxycholzuur sigma-tau werd geanalyseerd in een onderzoek waarin gegevens werden onderzocht van 35 patiënten met cerebrotendineuze xanthomatose die gedurende ongeveer 9 jaar met chenodeoxycholzuur werden behandeld. Van de 23 patiënten van wie gegevens over de bloedspiegels van galzuren beschikbaar waren, hadden ze allemaal een verlaging van hun spiegels (gemiddeld 56-69 µmol/l). Van de 14 patiënten van wie gegevens over galzuurspiegels in de urine beschikbaar waren, had 79% (11 van de 14) verlaagde spiegels in de meest recente analyse.De meeste patiënten vertoonden ook verbeteringen in ziektesymptomen: alle meldden verbetering van diarree, 89% van de patiënten toonde verbetering in mentale vermogens, 60% van de patiënten vertoonde verbetering in mobiliteit, terwijl 85% en 77% van de patiënten psychiatrische verbetering vertoonden op basis van twee verschillende scores.
Wat zijn de risico's van Chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - Chenodeoxycholzuur?
De bijwerkingen die worden gezien bij chenodeoxycholzuur sigma-tau zijn constipatie en abnormale levertestwaarden; hun frequentie kon echter niet betrouwbaar worden geschat op basis van de beschikbare gegevens. Ze waren mild tot matig van ernst en niet duurzaam.
Zie bijsluiter voor lijst met beperkingen.
Waarom is chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - chenodeoxycholzuur goedgekeurd?
Chenodeoxycholzuur wordt al ongeveer 40 jaar gebruikt voor de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose, hoewel het voor dergelijk gebruik niet was goedgekeurd. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte zijn de beschikbare gegevens over het gebruik van het geneesmiddel echter nog steeds beperkt. Niettemin hebben onderzoeken aangetoond dat het geneesmiddel gunstige effecten heeft op patiënten en geen significante bijwerkingen heeft. Daarom heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau geconcludeerd dat de voordelen van chenodeoxycholzuur sigma-tau groter zijn dan de risico's en heeft het aanbevolen om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Chenodeoxycholzuur sigma-tau werd goedgekeurd onder 'uitzonderlijke omstandigheden' omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was om volledige informatie hierover te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Chenodeoxycholzuur sigmatau?
Aangezien chenodeoxycholzuur sigma-tau onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat het op de markt brengt een register opzetten om de voordelen en veiligheid ervan te controleren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - Chenodeoxycholzuur te garanderen?
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om chenodeoxycholzuur sigma-tau veilig en effectief te kunnen gebruiken, zijn uiteengezet in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - Chenodeoxycholzuur
Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige EPAR-versie van chenodeoxycholzuur sigma-tau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over chenodeoxycholzuur sigma-tau-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over chenodeoxycholzuur sigma-tau is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over chenodeoxycholzuur Sigma-Tau - chenodeoxycholzuur die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
.jpg)
.jpg)