Wat is Coagadex - Menselijke stollingsfactor X en waarvoor wordt het gebruikt?
Coagadex is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling en preventie van bloedingen (ook tijdens of na een operatie) bij patiënten met erfelijke factor X-deficiëntie. Factor X-deficiëntie is een bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort aan factor X, een noodzakelijk eiwit voor een normale bloedstolling.
Omdat het aantal patiënten met factor X-deficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Coagadex op 14 september 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Coagadex bevat de werkzame stof die humane stollingsfactor X wordt genoemd.
Hoe wordt Coagadex - Menselijke stollingsfactor X gebruikt?
Coagadex is verkrijgbaar in poeder- en oplosmiddelvorm die wordt gebruikt om een intraveneuze oplossing voor injectie te bereiden. De dosis en frequentie van injecties zijn afhankelijk van de ernst van het factor X-tekort, de omvang en locatie van de bloeding, en de gezondheid en het lichaamsgewicht van de patiënt.
Coagadex is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van zeldzame bloedingsstoornissen. Patiënten kunnen Coagadex thuis zelf injecteren na ontvangst van de juiste instructies.Voor meer informatie, zie de bijsluiter.
Hoe werkt Coagadex - menselijke stollingsfactor X?
Patiënten met erfelijke factor X-deficiëntie worden gekenmerkt door een gebrek aan factor X, een eiwit dat nodig is voor de vorming van de korst (bloedstolsel) die het bloeden uit de wond stopt. Bij deze patiënten vormen bloedstolsels zich niet goed, wat leidt tot langdurige bloedingen en slechte wondgenezing. Bloed kan in de omliggende weefsels sijpelen en lokale pijn en zwelling veroorzaken. Interne orgaanbloedingen kunnen ook optreden. De werkzame stof in Coagadex is humane factor X geïsoleerd uit het plasma van bloeddonoren. Het vervangt de ontbrekende factor X, bevordert de bloedstolling en zorgt voor tijdelijke controle van bloedingen.
Welk voordeel heeft Coagadex - Menselijke stollingsfactor X aangetoond tijdens de onderzoeken?
Coagadex is onderzocht in één hoofdonderzoek onder 16 patiënten met factor X-deficiëntie in de leeftijd van 12 tot 42 jaar. Patiënten die deelnamen aan het onderzoek kregen Coagadex als therapie voor spontane bloedingen die optraden tijdens de behandelingsperiode of om bloedingen tijdens operaties te voorkomen.De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op evaluatie door een arts en van de patiënt, van de werkzaamheid van de behandeling in de preventie en behandeling van bloedingsepisodes.
Met betrekking tot de behandeling van bloedingen werden 187 episoden geregistreerd en onderzocht en de behandeling met Coagadex werd in 98,4% van de bloedingsepisoden als "uitstekend" of "goed" beoordeeld. Bij de drie kleine operaties die in de loop van het onderzoek werden uitgevoerd, werd de behandeling met Coagadex beoordeeld als "uitstekend" bij het voorkomen van bloedingsepisodes.
Wat is het risico van Coagadex - Menselijke stollingsfactor X?
De meest voorkomende bijwerkingen van Coagadex (die bij maximaal 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn pijn of roodheid op de injectieplaats, vermoeidheid (vermoeidheid) en rugpijn.
Overgevoeligheidsreacties (allergische reacties) zijn zelden waargenomen (tot 1 op de 1.000 patiënten) bij patiënten die werden behandeld voor bloedingsstoornissen en kunnen omvatten: angio-oedeem (zwelling van de onderhuidse weefsels), brandend en stekend gevoel op de injectieplaats, koude rillingen, roodheid, jeukende huiduitslag over het hele lichaam, hoofdpijn, netelroos, hypotensie (lage bloeddruk), lethargie, misselijkheid (zich ziek voelen), rusteloosheid, tachycardie (snelle hartslag), beklemd gevoel op de borst, tintelingen, braken en piepende ademhaling. Deze reacties werden niet gezien in klinische onderzoeken met Coagadex.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Coagadex.
Waarom is Coagadex - Menselijke stollingsfactor X goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Coagadex groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.Het CHMP was, gezien het ontbreken van specifieke therapieën voor factor X-deficiëntie, van oordeel dat Coagadex effectief is gebleken bij de behandeling en preventie van bloedingsepisodes bij patiënten ouder dan 12 jaar met deze ziekte. Voorlopige gegevens voor kinderen jonger dan 12 jaar komen overeen met die verkregen bij adolescente patiënten tot 17 jaar. Het veiligheidsprofiel van Coagadex werd op basis van de beschikbare gegevens als bevredigend beoordeeld, met beheersbare bijwerkingen van lichte tot matige intensiteit. Vanwege de extreme zeldzaamheid van de ziekte is de veiligheidsdatabase echter beperkt en wordt niet verwacht dat zeldzame gebeurtenissen tijdens klinische onderzoeken worden geregistreerd.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Coagadex - Menselijke stollingsfactor X te garanderen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Coagadex te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Coagadex, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Overige informatie over Coagadex - Menselijke stollingsfactor X
Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige versie van het EPAR van Coagadex: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over de behandeling met Coagadex de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Coagadex is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Coagadex - Menselijke stollingsfactor X die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
