Wat is Elaprase?
Elaprase is een concentraat voor oplossing voor infusie dat de werkzame stof idursulfase bevat.
Waar wordt Elaprase voor gebruikt?
Elaprase wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met het syndroom van Hunter en is bedoeld voor langdurig gebruik.
Het Hunter-syndroom, ook wel mucopolysaccharidose II genoemd, is een zeldzame erfelijke ziekte die vooral mannen treft. Patiënten met deze aandoening produceren geen enzym genaamd iduronaat-2-sulfatase, dat wordt gebruikt om stoffen die glycosaminoglycanen (GAG's) worden genoemd in het lichaam af te breken.Als gevolg daarvan hopen GAG's zich geleidelijk op in de meeste organen van deze patiënten, waardoor ze beschadigd raken. Dit veroorzaakt een breed scala aan symptomen, met name moeite met ademhalen en moeite met lopen. Zonder behandeling worden deze symptomen in de loop van de tijd steeds ernstiger.
Omdat het aantal patiënten met het syndroom van Hunter klein is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en werd Elaprase op 11 december 2001 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor de behandeling van zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Elaprase gebruikt?
Elaprase wordt wekelijks toegediend als een intraveneuze infusie (indruppeling in een ader). De dosis voor volwassenen, kinderen en adolescenten is 0,5 mg/kg lichaamsgewicht. De juiste dosis Elaprase moet worden verdund in een zoutoplossing voordat deze wordt toegediend.
De infusie moet 3 uur duren, wat geleidelijk kan worden teruggebracht tot 1 uur, op voorwaarde dat de patiënt geen reacties op de infusie ervaart (huiduitslag, jeuk, koorts, hoofdpijn, hypertensie of roodheid).
Hoe werkt Elaprase?
De werkzame stof in Elaprase, idursulfase, is een kopie van het menselijke enzym iduronaat-2-sulfatase. En
geproduceerd met een methode die bekend staat als 'recombinant-DNA-technologie': het enzym wordt gemaakt door een menselijke cel die een gen (DNA) heeft gekregen, waardoor het in staat is het enzym te produceren. Idursulfase vervangt het ontbrekende of onvoldoende enzym bij patiënten met het syndroom van Hunter. Het verstrekken van het enzym kan de symptomen van de ziekte verbeteren of beheersen.
Hoe is Elaprase onderzocht?
De effecten van Elaprase werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht.
Bij de hoofdstudie van Elaprase waren 96 mannelijke patiënten in de leeftijd van 5 tot 31 jaar betrokken en de werkzaamheid van het geneesmiddel werd vergeleken met die van placebo (een schijnbehandeling).De belangrijkste graadmeters voor de werkzaamheid waren de longfunctie ("geforceerde vitale capaciteit", de maximale hoeveelheid lucht). dat de patiënt in staat is uit te ademen) en de afstand die patiënten in 6 minuten kunnen lopen, die de gewrichtseffecten van de ziekte op het hart, de longen, de gewrichten en op andere organen meet. Deze maatregelen werden genomen vóór de behandeling en na 52 weken behandeling .
Welk voordeel heeft Elaprase aangetoond tijdens de onderzoeken?
De studie toonde aan dat Elaprase zowel de longfunctie als het loopvermogen van patiënten verbetert. Na 52 weken konden met Elaprase behandelde patiënten 43,3 m lopen in 6 minuten, terwijl degenen die met placebo werden behandeld slechts 8,2 m waren. Het geneesmiddel zorgde ook voor een verbetering van de longfunctie, terwijl een lichte verslechtering werd gezien bij patiënten die met placebo werden behandeld.
Wat is het risico van Elaprase?
De meest voorkomende bijwerkingen van Elaprase (waargenomen bij meer dan één op de 10 patiënten) zijn infusiegerelateerde reacties, zoals huidreacties (uitslag of jeuk), koorts (koorts), hoofdpijn, hypertensie (hoge bloeddruk) en zwelling aan de infusieplaats Andere zeer vaak voorkomende bijwerkingen waren dyspepsie (brandend maagzuur) en pijn op de borst Voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Elaprase, zie de bijsluiter.
Elaprase mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor idursulfase of voor enig ander bestanddeel van het middel.
Waarom is Elaprase goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de verbeteringen die in het onderzoek zijn aangetoond, hoewel bescheiden, een klinisch voordeel vertegenwoordigen bij de behandeling van
Hunter, besloot dat de voordelen van Elaprase opwegen tegen de risico's bij de langdurige behandeling van patiënten met het syndroom van Hunter en adviseerde Elaprase een vergunning voor het in de handel brengen te verlenen.
Elaprase was goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden", aangezien het syndroom van Hunter een zeldzame ziekte is en het niet mogelijk was om meer gedetailleerde informatie over het geneesmiddel te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) zal alle nieuwe beschikbare informatie jaarlijks beoordelen en, indien nodig, zal deze samenvatting worden bijgewerkt.
Op welke informatie wordt nog gewacht voor Elaprase?
Het bedrijf dat Elaprase maakt, zal kijken naar de langetermijneffecten van het geneesmiddel en onderzoeken of het het lichaam stimuleert om antistoffen (speciale eiwitten) tegen het geneesmiddel aan te maken.Het bedrijf zal ook kijken naar de werkzaamheid van het geneesmiddel bij patiënten onder 5 jaar oud en zal onderzoeken of er effecten zijn op de longen, het hart of de bloedvaten.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Elaprase te garanderen?
Het bedrijf dat Elaprase maakt, zal de veiligheid van het geneesmiddel monitoren met een "langetermijnonderzoek bij patiënten met het syndroom van Hunter, waaronder een" analyse van de effecten van het geneesmiddel bij vrouwelijke patiënten en een onderzoek om te bepalen of het veilig kan worden gebruikt. veilig bij patiënten thuis.
Overige informatie over Elaprase:
Op 8 januari 2007 heeft de Europese Commissie Shire Human Genetic Therapies AB een "Marketing Authorization" voor Elaprase verleend, geldig in de hele Europese Unie.
Klik hier om de weesstatus van Elaprase te registreren.
Voor de volledige versie van Elaprase's EPAR, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 11-2006.
De informatie over Elaprase - idursulfase die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
