Kolbam - Cholzuur

Wat is Kolbam - Cholzuur en waarvoor wordt het gebruikt?

Kolbam is een geneesmiddel dat cholzuur als werkzaam bestanddeel bevat.Cholzuur is een 'primair galzuur', een belangrijk bestanddeel van gal (een door de lever geproduceerde vloeistof die helpt bij de vertering van vetten).

Kolbam is goedgekeurd voor de levenslange behandeling van volwassenen en kinderen van ten minste één maand oud die niet in staat zijn voldoende hoeveelheden primaire galzuren, zoals cholzuur, te produceren als gevolg van specifieke genetische afwijkingen die resulteren in een gebrek aan de volgende leverenzymen: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7Î ± -hydroxylase.

Wanneer primaire galzuren ontbreken, produceert het lichaam abnormale galzuren die de lever kunnen beschadigen, met het risico op levensbedreigend leverfalen. Deze aandoeningen staan ​​bekend als "aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese".

Omdat het aantal patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese laag is, wordt de aandoening als 'zeldzaam' beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

Hoe wordt Kolbam gebruikt?

Kolbam is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die gespecialiseerd is in de ziekten die met Kolbam worden behandeld.

Kolbam is verkrijgbaar in capsules (50 mg en 250 mg). De dagelijkse dosis wordt bepaald en aangepast in de loop van de behandeling op basis van de bloed- (bloed) en urinespiegels van galzuren en de leverfunctie van elke patiënt. De maximale dagelijkse dosis mag niet hoger zijn dan 15 mg per kilogram lichaamsgewicht.

Kolbam moet elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip worden ingenomen, samen met een maaltijd. In het geval van jonge kinderen die de capsules niet kunnen doorslikken, kan de inhoud worden gemengd met zuigelingenvoeding, afgekolfde moedermelk, aardappelpuree of fruitpuree.

Zie de bijsluiter voor meer informatie.

Hoe werkt Kolbam - Cholzuur?

Cholzuur is een van de belangrijkste primaire galzuren die door de lever worden geproduceerd.Cholzuur in Kolbam vervangt het ontbrekende cholzuur in het lichaam van de patiënt. Op deze manier helpt het de productie van abnormale galzuren te verminderen en bevordert het de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de aandoening worden verlicht.

Welk voordeel heeft Kolbam - Cholzuur aangetoond tijdens de onderzoeken?

Kolbam werd onderzocht in één hoofdonderzoek onder 52 patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese, waaronder 7 patiënten met een tekort aan sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7Î ± -hydroxylase. De belangrijkste werkzaamheidsparameters waren veranderingen in de gal zuurspiegels en leverfunctie voor en na behandeling met Kolbam Van kolbam is aangetoond dat het de hoeveelheid abnormale galzuren vermindert en de leverfunctie verbetert in de algemene populatie van patiënten met aangeboren afwijkingen primaire galzuursynthese, en een verbeteringstrend werd waargenomen bij elke individuele enzymdeficiëntie, en deze resultaten waren in overeenstemming met klinische verwachtingen en gegevens uit de medische literatuur.

Wat is het risico van Kolbam - Cholzuur?

De bijwerkingen van Kolbam zijn gewoonlijk licht tot matig van ernst en van voorbijgaande aard. De meest voorkomende bijwerkingen (die bij maximaal 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn perifere neuropathie (zenuwbeschadiging in handen en voeten), diarree, misselijkheid, zure reflux (terugvloeiing van maagzuur in de mond), oesofagitis (ontsteking van de mond) slokdarm), geelzucht (gele verkleuring van de huid en ogen), huidproblemen (laesies) en malaise.

Kolbam mag niet worden gebruikt in combinatie met fenobarbital (een geneesmiddel voor de behandeling van epilepsie).

Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met bijwerkingen en beperkingen.

Waarom is Kolbam - Cholzuur goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kolbam groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd het middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Het CHMP heeft geconcludeerd dat Kolbam gunstige effecten heeft bij patiënten met een tekort aan de volgende lever enzymen: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase en cholesterol 7Î ± -hydroxylase Wat betreft de veiligheid leken de bijwerkingen niet ernstig en reversibel.

Kolbam werd toegelaten onder "uitzonderlijke omstandigheden" omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was volledige informatie over Kolbam te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.

Op welke informatie wordt nog gewacht voor Kolbam - Cholic Acid?

Aangezien Kolbam onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat Kolbam in de handel brengt de voordelen en veiligheid van het geneesmiddel toetsen aan een patiëntenregister en jaarlijks updates verstrekken.

Welke maatregelen worden er genomen om een ​​veilig en effectief gebruik van Kolbam - Cholic Acid te garanderen?

Om een ​​zo veilig mogelijk gebruik van Kolbam te borgen is een risicobeheersingsplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kolbam, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.

Bovendien zal het bedrijf dat Kolbam op de markt brengt voorlichtingsmateriaal met informatie over het juiste en veilige gebruik van het geneesmiddel verstrekken aan alle artsen die het naar verwachting zullen voorschrijven.

Meer informatie over Kolbam - Cholzuur

Lees voor meer informatie over de behandeling met Kolbam de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.

De informatie over Kolbam - Cholic Acid die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.