Wat is Orphacol - Cholzuur en waarvoor wordt het gebruikt?
Orphacol is een geneesmiddel dat cholzuur bevat, een stof die in gal wordt aangetroffen en die wordt gebruikt om vet te verteren. Orphacol is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen en kinderen vanaf de leeftijd van één maand die geen gal kunnen produceren vanwege een "genetische afwijking. Het wordt gebruikt bij patiënten die onvoldoende hoeveelheden van twee specifieke leverenzymen hebben (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroïde oxidoreductase of 3-oxo-Δ4-steroïde-5β-reductase). "cholzuur. Wanneer er een tekort is aan deze primaire galzuren, produceert het lichaam abnormale galzuren die de lever kunnen beschadigen, wat kan leiden tot ernstig leverfalen. Aangezien het aantal patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese laag is, wordt de ziekte beschouwd als ' zeldzaam', en Orphacol werd op 18 december 2002 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Orphacol gebruikt - Cholzuur?
Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling met Orphacol moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die gespecialiseerd is in leveraandoeningen. Orphacol is verkrijgbaar in capsulevorm en moet elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip bij een maaltijd worden ingenomen. De dagelijkse dosis ligt tussen 5 en 15 mg per kg lichaamsgewicht, aangepast voor elke patiënt op basis van de galzuurstatus, beginnend bij een minimale dagelijkse dosis van 50 mg tot een maximale dosis van 500 mg Bij kinderen die geen capsules kunnen doorslikken , kan de inhoud worden toegevoegd aan flesmelk of vruchtensap.De behandeling moet worden stopgezet als de leverfunctie niet binnen drie maanden verbetert.
Hoe werkt Orphacol - Cholzuur?
Cholzuur is het belangrijkste primaire galzuur dat door de lever wordt geproduceerd.Cholzuur in Orphacol vervangt het cholzuur dat door het lichaam van de patiënt zou moeten worden geproduceerd. Dit helpt de productie van abnormale galzuren te verminderen en bevordert de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de aandoening worden verlicht.
Welk voordeel heeft Orphacol - Cholzuur aangetoond tijdens de onderzoeken?
Aangezien cholzuur een bekende stof is en het gebruik ervan bij deze enzymdeficiënties goed is bewezen, heeft de aanvrager gegevens uit de wetenschappelijke literatuur ingediend De aanvrager heeft gegevens uit de wetenschappelijke literatuur ingediend, verzameld bij 49 patiënten met aangeboren fouten bij de synthese van de primaire galzuren (38 patiënten met 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroïde oxidoreductasedeficiëntie en 11 patiënten met 3-oxo-Δ4-steroïde-5β-reductasedeficiëntie) Vervolgens vergeleek hij de effecten bij 28 proefpersonen behandeld met cholzuur vergeleken met de effecten op patiënten die met verschillende galzuren worden behandeld of geen substitutietherapie ondergaan Uit de wetenschappelijke literatuur blijkt dat behandeling met cholzuur de hoeveelheid abnormale galzuren bij patiënten vermindert, de normale leverfuncties herstelt en bijdraagt aan het vertragen of voorkomen van een levertransplantatie .
Wat is het risico verbonden aan Orphacol - Cholzuur?
Bijwerkingen die met Orphacol zijn waargenomen, zijn diarree, jeuk, verhoogde transaminasen (leverenzymen) en soms galstenen, hoewel de frequentie ervan op basis van de beperkte beschikbare gegevens niet betrouwbaar kan worden bepaald. Orphacol mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor cholzuur of voor enig ander bestanddeel van het middel Het mag niet worden gebruikt bij patiënten die fenobarbital gebruiken, een geneesmiddel voor de behandeling van epilepsie.
Waarom is Orphacol - Cholzuur goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau merkte op dat het gebruik van cholzuur bij de behandeling van aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese goed ingeburgerd is in de medische praktijk en goed gedocumenteerd is in de wetenschappelijke literatuur, hoewel het aantal gedocumenteerde gevallen laag is vanwege de zeldzaamheid van de aandoening. Hij besloot daarom dat de voordelen van Orphacol groter zijn dan de risico's en adviseerde om een 'vergunning voor het in de handel brengen' van het geneesmiddel te verlenen. Orphacol werd goedgekeurd onder 'uitzonderlijke omstandigheden' omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was volledige informatie over Orphacol te verkrijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Orphacol - Cholzuur?
Aangezien Orphacol onder uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat Orphacol in de handel brengt een database creëren van patiënten die met Orphacol worden behandeld om de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling te controleren en de resultaten op regelmatige en specifieke tijdstippen aan het CHMP presenteren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Orphacol - Cholzuur te garanderen?
Er is een risicobeheerplan ontwikkeld om ervoor te zorgen dat Orphacol zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Orphacol, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen. Het bedrijf dat Orphacol vervaardigt, zal artsen in alle lidstaten die Orphacol willen voorschrijven ook een dossier verstrekken met literatuur over het product en informatie met betrekking tot de juiste diagnose van deze aandoeningen, de risico's van bijwerkingen en het juiste gebruik van het geneesmiddel.
Meer informatie over Orphacol - Cholzuur
Op 12 september 2013 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" verleend voor Orphacol, geldig in de hele Europese Unie. Lees voor meer informatie over Orphacol-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of raadpleeg uw arts of apotheker. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Orphacol is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Zeldzame ziektebenaming Laatste update van deze samenvatting: 09-2013.
De informatie over Orphacol - Cholzuur die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
