Wat is Galafold - Migalastat en waarvoor wordt het gebruikt?
Galafold is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten van 16 jaar of ouder met de ziekte van Fabry. Dit is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij patiënten verschillende mutaties (variaties) hebben in het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van het enzym alfa-galactosidase A, dat normaal gesproken een vetachtige stof afbreekt die globotriaosylceramide (GL-3) wordt genoemd. Bij patiënten met de ziekte van Fabry werkt dit enzym niet goed. Als gevolg hiervan kan GL-3 niet worden afgebroken en hoopt het zich op in verschillende cellen van het lichaam, waaronder hart- en niercellen.
Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Fabry klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Galafold op 22 mei 2006 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Galafold bevat de werkzame stof migalastat.
Hoe wordt Galafold gebruikt - Migalastat?
Galafold is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van de ziekte van Fabry.
Galafold is verkrijgbaar in de vorm van capsules (123 mg). De aanbevolen dosis Galafold is één capsule om de andere dag, oraal in te nemen ten minste 2 uur voor of na het eten van voedsel.
Galafold mag alleen worden gebruikt bij patiënten met bepaalde mutaties in het alfa-galactosidase A-gen. Zie voor meer informatie de Samenvatting van de productkenmerken (opgenomen in het EPAR).
Hoe werkt Galafold - Migalastat?
Galafold bevat de werkzame stof migalastat, die zich bindt aan bepaalde onstabiele vormen van alfa-galactosidase A, waardoor het enzym wordt gestabiliseerd. Hierdoor kan het enzym naar delen van de cel worden getransporteerd waar het GL-3 kan afbreken.
Welk voordeel heeft Galafold - Migalastat aangetoond tijdens de onderzoeken?
Galafold is onderzocht in twee hoofdonderzoeken waarbij in totaal 127 patiënten met de ziekte van Fabry betrokken waren.
De eerste studie, waarin Galafold werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) bij 67 patiënten, evalueerde het aantal patiënten dat reageerde op de behandeling (gedefinieerd als een vermindering van ten minste 50% in GL-3-afzettingen in de nieren). Over het algemeen was Galafold niet effectiever dan placebo bij het verminderen van GL-3-afzettingen; uit andere analyses waarbij alleen patiënten waren betrokken met die genetische mutaties die met Galafold kunnen worden behandeld, bleek echter dat patiënten na 6 maanden behandeling beter op Galafold reageerden dan op placebo.
In het tweede onderzoek, waaraan 60 patiënten deelnamen, werd Galafold vergeleken met de stoffen agalsidase alfa en agalsidase bèta, twee vervangende behandelingen voor het ontbrekende enzym.De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de nierfunctie van de patiënt na 18 maanden behandeling.In deze studie was Galafold even werkzaam als enzymvervangingstherapie bij het stabiliseren van de nierfunctie van patiënten.
Wat is het risico van Galafold - Migalastat?
De meest voorkomende bijwerking van Galafold (die bij ongeveer 1 op de 10 mensen kan optreden) is hoofdpijn.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Galafold.
Waarom is Galafold - Migalastat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Galafold groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Galafold goed te keuren voor gebruik in de EU. Het Comité merkte op dat Galafold bij een beperkt aantal patiënten is onderzocht, maar dat de beschikbare bewijs wordt voldoende geacht voor een dergelijke zeldzame ziekte. Het CHMP was ook van oordeel dat Galafold oraal wordt ingenomen en dat dit een voordeel kan zijn ten opzichte van andere goedgekeurde behandelingen zoals enzymvervangingstherapie, die via infusie (indruppeling) in een ader worden gegeven. Wat de veiligheid betreft, werd Galafold goed verdragen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Galafold - Migalastat te garanderen?
Er is een risicobeheerplan ontwikkeld om ervoor te zorgen dat Galafold zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Galafold, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen.
Meer informatie over Galafold - Migalastat
Raadpleeg voor de volledige versie van Galafold's EPAR de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over Galafold-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Galafold is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
De informatie over Galafold - Migalastat die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
