Wat is Soliris?
Soliris is een concentraat waarvan een oplossing voor infusie moet worden gemaakt. Bevat de werkzame stof eculizumab.
Waar wordt Soliris voor gebruikt?
Soliris is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), een zeldzame, levensbedreigende genetische ziekte die ervoor zorgt dat rode bloedcellen te snel worden gelyseerd (vernietigd). De gevolgen zijn bloedarmoede (afname van het aantal rode bloedcellen), trombose (vorming van stolsels in de bloedvaten) en donkere urine.
Omdat het aantal patiënten met PNH klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Soliris op 17 oktober 2003 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Soliris gebruikt?
Soliris moet worden toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg, zoals een arts of verpleegkundige, onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met bloedaandoeningen.
De behandeling met Soliris bestaat uit een infusie (indruppeling in een ader) van 600 mg product gedurende 25-45 minuten eenmaal per week, gevolgd door een dosis van 900 mg gedurende de vijfde week. Daarna moet de dosis gehandhaafd worden op 900 mg, ongeveer om de twee weken toegediend. Ten minste twee weken voordat de behandeling met Soliris wordt gestart, moeten alle patiënten worden gevaccineerd tegen meningitis veroorzaakt door de bacterie. Neisseria meningitidis en moet opnieuw worden gevaccineerd in overeenstemming met de huidige richtlijnen.
Patiënten die Soliris krijgen, moeten een speciale kaart krijgen waarop de symptomen van bepaalde soorten infecties worden uitgelegd, met de waarschuwing om onmiddellijk medische hulp in te roepen als dergelijke symptomen optreden.
Hoe werkt Soliris?
De werkzame stof in Soliris, eculizumab, is een monoklonaal antilichaam. Een monoklonaal antilichaam is een antilichaam (een soort eiwit) dat is ontworpen om een specifieke structuur (het antigeen) in het lichaam te herkennen en eraan te hechten. Eculizumab is ontworpen om te binden aan complementeiwit C5, een onderdeel van het afweersysteem van het lichaam dat 'complement' wordt genoemd. . Als gevolg van dit defect vernietigt complement de rode bloedcellen. Door het complementeiwit C5 te blokkeren, voorkomt eculizumab dat complement cellen aanvalt, cellysis vermindert en ziektesymptomen verlicht.
Hoe is Soliris onderzocht?
De effecten van Soliris werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht.
Soliris werd onderzocht in één hoofdonderzoek onder 88 volwassenen met PNH die in het voorgaande jaar ten minste vier transfusies wegens anemie hadden gekregen.Soliris werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling).De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was het aantal patiënten. het hemoglobinegehalte (een eiwit dat in rode bloedcellen wordt aangetroffen) bleef gedurende de eerste 26 weken van de behandeling boven het individuele streefniveau en het aantal transfusies van rode bloedcellen dat nodig was.
Welk voordeel heeft Soliris tijdens de onderzoeken aangetoond?
Soliris was werkzamer dan placebo bij het verbeteren van PNH-symptomen.In het hoofdonderzoek had 49% van de patiënten (21 van de 43) die met Soliris werden behandeld stabiele hemoglobinewaarden en hadden ze gemiddeld geen transfusies nodig.Ter vergelijking had geen van de 44 patiënten die placebo gebruikten, hadden stabiele hemoglobinewaarden en hadden gemiddeld 10 transfusies nodig.
Wat is het risico van Soliris?
De meest voorkomende bijwerking van Soliris (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is hoofdpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Soliris.
Soliris mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor eculizumab, muizeneiwitten of een van de andere stoffen, of die een erfelijke complementdeficiëntie hebben of vermoedelijk hebben. Vanwege het verhoogde risico op meningitis mag Soliris niet worden gegeven aan mensen die besmet zijn met: Neisseria meningitidis of die niet tegen deze bacterie zijn ingeënt.
Waarom is Soliris goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Soliris groter zijn dan de risico's voor de behandeling van patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), maar merkte op dat het bewijs voor het voordeel van Soliris beperkt is tot personen die een eerder bloedtransfusies hebben ondergaan. De commissie adviseerde het verlenen van een handelsvergunning voor Soliris.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Soliris te waarborgen?
Het bedrijf Soliris zal overeenstemming bereiken over de details van een systeem in elke lidstaat dat ervoor zorgt dat het geneesmiddel pas wordt gedistribueerd nadat is gecontroleerd of de patiënt correct is gevaccineerd. Het geeft voorschrijvers en patiënten ook informatie over de veiligheid van het geneesmiddel en controleert of voorschrijvers het veilig gebruiken.
Meer informatie over Soliris
Op 20 juni 2007 heeft de Europese Commissie Alexion Europe SAS een "Marketing Authorization" voor Soliris verleend, geldig in de hele Europese Unie.
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Soliris klik hier.
Voor de volledige versie van de Soliris EPAR klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 04-2009
De informatie over Soliris - eculizumab die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
.jpg)
