Wat is Exjade?
Exjade is een geneesmiddel dat deferasirox als werkzame stof bevat. Het geneesmiddel is verkrijgbaar als gebroken witte, ronde, dispergeerbare tabletten die, wanneer opgelost in een vloeistof zoals water, een suspensie vormen die de patiënt kan drinken.Elke tablet bevat 125 mg, 250 mg of 500 mg deferasirox.
Waar wordt Exjade voor gebruikt?
Exjade wordt gebruikt voor de behandeling van een aandoening die bekend staat als chronische ijzerstapeling (een teveel aan ijzer in het lichaam), veroorzaakt door frequente bloedtransfusies.
- Exjade wordt gebruikt om de hoeveelheid ijzer in het lichaam te verminderen van patiënten (ouder dan zes jaar) die lijden aan een erfelijke ziekte die bèta-thalassemie major wordt genoemd en waarvoor zij frequente bloedtransfusies moeten ondergaan. een voldoende hoeveelheid hemoglobine (het eiwit dat in rode bloedcellen wordt aangetroffen en dat "zuurstof in het lichaam draagt") en daarom frequente bloedtransfusies vereisen. Met "frequente transfusies" bedoelen we ten minste 7 ml geconcentreerde rode bloedcellen voor elke kilogram lichaamsgewicht in een maand.
- Exjade is ook geïndiceerd wanneer therapie met deferoxamine (een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt om chronische ijzerstapeling te behandelen) gecontra-indiceerd of ontoereikend is bij patiënten met andere vormen van bloedarmoede, kinderen tussen twee en vijf jaar en patiënten met bèta-thalassemie major die niet vaak transfusies krijgen.
Aangezien het aantal patiënten met chronische ijzerstapeling laag is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd. Exjade werd op 13 maart 2002 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Exjade gebruikt?
Behandeling met Exjade dient te worden gestart en voortgezet door artsen die ervaring hebben met de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van frequente bloedtransfusies. Alleen patiënten die geen nierfunctiestoornis hebben, kunnen met Exjade worden behandeld. De behandeling begint na transfusie aan de patiënt van ongeveer 100 ml geconcentreerde rode bloedcellen per kilogram lichaamsgewicht of wanneer tekenen van ijzerstapeling aanwezig zijn (d.w.z. wanneer ferritinespiegels
serum, het eiwit dat ijzer opslaat, meer dan 1 mg per liter). De behandeling begint meestal met een dosis van 20 mg per kilogram lichaamsgewicht. Afhankelijk van de transfusies die de patiënt ondergaat, kunnen ook startdoses van 10 mg of 30 mg/kg worden gebruikt. Deze doses worden vervolgens, indien nodig, elke drie tot zes maanden aangepast op basis van de respons van de patiënt.
Exjade moet elke dag worden ingenomen, bij voorkeur op hetzelfde tijdstip, op een lege maag (minstens 30 minuten voor een maaltijd). Het aantal tabletten van elke sterkte waaruit de dosis bestaat, wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt. De tabletten worden opgelost door ze te mengen in een glas water of vruchtensap tot een suspensie is verkregen die de patiënt kan drinken.
Hoe werkt Exjade?
Wanneer patiënten herhaalde transfusies krijgen om bloedarmoede te behandelen, brengen de getransfundeerde rode bloedcellen ijzer naar het lichaam. Het lichaam heeft echter geen natuurlijke manier om overtollig ijzer te verwijderen, waardoor het de neiging heeft zich op te hopen en na verloop van tijd belangrijke organen zoals het hart of de lever kan beschadigen. De werkzame stof in Exjade, deferasirox, is een 'ijzerchelator'. Dat wil zeggen, het bindt zich aan het ijzer dat in het lichaam aanwezig is om een verbinding te vormen, een "chelaat" genaamd, die door het lichaam kan worden uitgescheiden, voornamelijk via de ontlasting. Dit helpt ijzerstapeling te corrigeren en schade door overtollig ijzer te voorkomen.
Hoe is Exjade onderzocht?
De effecten van Exjade werden eerst getest in experimentele modellen voordat ze bij mensen werden onderzocht. In het belangrijkste onderzoek naar de werkzaamheid werd Exjade vergeleken met deferoxamine bij 591 patiënten met bèta-thalassemie major (van wie ongeveer de helft jonger was dan 16 en 56 jonger dan zes). terwijl Exjade oraal wordt toegediend, wordt deferoxamine 's nachts ingenomen als een infuus onder de huid (een zeer langzame injectie onder de huid). De effectiviteit werd gemeten door te kijken naar het ijzergehalte in de lever voor en na een jaar behandeling met de medicijnen.
In een aanvullend onderzoek werd de werkzaamheid van Exjade onderzocht bij 184 patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld, waaronder patiënten met bèta-thalassemie major en andere vormen van anemie.
Welk voordeel heeft Exjade aangetoond tijdens de onderzoeken?
Aan het einde van het hoofdonderzoek reageerde 53% van de patiënten die Exjade kregen voldoende op de behandeling, vergeleken met 66% van de patiënten die met deferoxamine werden behandeld. Dit betekent dat Exjade mogelijk niet zo effectief was als het vergelijkingsgeneesmiddel. Als we echter kijken naar de 381 patiënten die aan het begin van de studie een bijzonder hoog ijzergehalte in hun lever hadden en die vergelijkbare hoeveelheden Exjade of deferoxamine kregen, waren beide geneesmiddelen effectief. te jong om de veiligheid en werkzaamheid van Exjade in deze leeftijdsgroep aan te tonen.
In de aanvullende studie reageerde meer dan de helft van de patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld na één jaar op de behandeling met Exjade, inclusief patiënten in de leeftijd van twee tot vijf jaar.
Wat zijn de risico's van Exjade?
De meest voorkomende bijwerking van Exjade (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is een verhoging van het bloedcreatinine (een markeerstift nierproblemen). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Exjade.
Exjade is gecontra-indiceerd bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor deferasirox of voor enig ander bestanddeel van het middel en bij mensen met een creatinineklaring (een maatstaf voor het vermogen van de nieren om creatinine in het bloed uit te scheiden) van minder dan 60 ml per minuut. Het mag niet worden gebruikt in combinatie met andere ijzerchelatoren.
Het is erg belangrijk dat de nier- en leverfuncties van de patiënt worden gecontroleerd met bloedonderzoek vóór de start van de behandeling met Exjade en regelmatig tijdens de behandeling met het geneesmiddel. De dosis moet worden verlaagd of de behandeling moet worden stopgezet als de patiënt een nierziekte of leverziekte ontwikkelt. is gecontra-indiceerd bij mensen met een ernstige leverziekte, omdat het bij dergelijke patiënten niet is getest.
Waarom is Exjade goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Exjade groter zijn dan de risico's ervan bij de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van frequente bloedtransfusies bij patiënten met bèta-thalassemie major. Bij patiënten die minder frequente transfusies krijgen, is Exjade een "alternatief voor deferoxamine, wanneer dit laatste niet kan worden gebruikt of ontoereikend is". Het Comité heeft daarom aanbevolen een vergunning voor het in de handel brengen van dit geneesmiddel te verlenen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Exjade te waarborgen?
Het bedrijf dat verantwoordelijk is voor de levering van Exjade is verplicht een dossier voor artsen op te stellen, dat moet worden verspreid op het moment dat het geneesmiddel op de markt wordt gebracht, om ervoor te zorgen dat zij bij het voorschrijven van het geneesmiddel zich bewust zijn van de noodzaak om de gezondheid van de patiënt te controleren, met name op nierfunctie. Het bedrijf zal ook een soortgelijk dossier voor patiënten opstellen.
Meer informatie over Exjade
Op 28 augustus 2006 heeft de Europese Commissie Novartis Europharm Limited een "Marketing Authorization" voor Exjade verleend, geldig in de hele Europese Unie.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Exjade is hier beschikbaar.
Voor de volledige evaluatieversie (EPAR) van Exjade, klik hier.
Laatste update van dit overzicht: 08-2008.
De informatie over Exjade - deferasirox die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
