Wat is Orfadin?
Orfadin is een geneesmiddel dat de werkzame stof nitisinon bevat en is verkrijgbaar in witte capsules (2, 5 en 10 mg).
Waar wordt Orfadin voor gebruikt?
Orfadin wordt gebruikt voor de behandeling van erfelijke tyrosinemie type 1 (HT-1). Dit is een zeldzame kinderziekte waarbij het lichaam het aminozuur tyrosine niet volledig kan afbreken. Als gevolg hiervan worden schadelijke stoffen gevormd en opgehoopt in het lichaam, die bij jonge kinderen ernstige leverproblemen en leverkanker veroorzaken. Orfadin wordt toegediend met een dieet dat laag is in de aminozuren tyrosine en fenylalanine.
Omdat het aantal patiënten met HT-1 klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Orfadin op 29 december 2000 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op recept verkrijgbaar.
Hoe wordt Orfadin gebruikt?
Behandeling met Orfadin moet worden gestart en gecontroleerd door artsen die ervaring hebben met de behandeling van patiënten met HT-1. De behandeling moet zo snel mogelijk worden gestart en de dosis Orfadin moet worden aangepast aan de respons en het lichaamsgewicht van de patiënt.
De aanbevolen startdosering is 1 mg per kilogram lichaamsgewicht verdeeld over twee doses. De capsules worden normaal gesproken heel doorgeslikt, maar kunnen worden geopend en de inhoud kan worden gemengd met een kleine hoeveelheid water of voedsel, dat onmiddellijk moet worden doorgeslikt. Orfadin is bedoeld voor langdurig gebruik. Patiënten moeten ten minste om de zes maanden worden gecontroleerd.
Hoe werkt Orfadin?
Tyrosine wordt in het lichaam gemetaboliseerd door verschillende enzymen.Patiënten met HT-1 missen een van deze enzymen, dus in hun lichaam wordt de tyrosine niet voldoende geëlimineerd, maar omgezet in schadelijke stoffen.Nitison, het actieve ingrediënt in Orfadin. een enzym dat tyrosine omzet in schadelijke stoffen, maar omdat tyrosine tijdens de behandeling met Orfadin in het lichaam achterblijft, moeten patiënten een speciaal tyrosinearm dieet volgen. Het dieet moet ook laag zijn in fenylalanine, omdat het in het lichaam wordt omgezet in tyrosine.
Hoe is Orfadin onderzocht?
De grootste studie van Orfadin werd uitgevoerd bij 257 patiënten in 87 ziekenhuizen in 25 landen, als onderdeel van een "compassionate use"-programma. Dit is een programma waarin artsen een medicijn voor een patiënt kunnen aanvragen voordat het is. effect van Orfadin op overleving en vergeleek het met rapporten gepubliceerd in medische tijdschriften die overleving beschrijven bij HT-1-patiënten die alleen met een aangepast dieet werden behandeld.
Welk voordeel heeft Orfadin aangetoond tijdens de onderzoeken?
Het belangrijkste voordeel van Orfadin is dat het de levensverwachting aanzienlijk verhoogt. Bijvoorbeeld, een baby van minder dan twee maanden oud met HT1 zou normaal gesproken slechts een kans van 28% hebben om vijf jaar te overleven met alleen een dieet. Door Orfadin aan de therapie toe te voegen, bereikt de overlevingskans 82% Hoe eerder de therapie wordt gestart, hoe groter de overlevingskans.
Wat is het risico van Orfadin?
De meest voorkomende bijwerkingen van Orfadin (waargenomen tussen 1 en 10 patiënten op 100) zijn trombocytopenie (laag aantal bloedplaatjes), leukopenie (laag aantal witte bloedcellen), granulocytopenie (laag aantal granulocyten, een type witte bloedcel in de bloed bloed), conjunctivitis (ontsteking van het vlies dat het ooglid bedekt), vertroebeling van het hoornvlies (troebeling van het hoornvlies, de heldere laag voor de pupil), keratitis (ontsteking van het hoornvlies), fotofobie (verhoogde gevoeligheid van de ogen licht) en pijnoculairs. Veel van deze symptomen kunnen te wijten zijn aan verhoogde tyrosinespiegels die worden veroorzaakt door een ontoereikend dieet van een patiënt. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van gemelde bijwerkingen van Orfadin.
Orfadin mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor nitisinon of voor enig ander bestanddeel van het geneesmiddel.
Waarom is Orfadin goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) merkte op dat Orfadin een effectieve behandeling van HT-1 lijkt te zijn, vooral als het vroeg wordt gestart voordat de lever van de patiënt te beschadigd is.Orfadin geeft ook betere resultaten voor de patiënt dan de resultaten die zijn verkregen met de alleen aangepast dieet gerapporteerd in de literatuur. Het CHMP heeft daarom besloten dat de voordelen van Orfadin groter zijn dan de risico's voor de behandeling van patiënten met een bevestigde diagnose van HT-1 in combinatie met een dieet met weinig tyrosine en fenylalanine. Het Comité adviseerde daarom dat Orfadin een vergunning voor het in de handel brengen krijgt.
Meer informatie over Orfadin
Op 21 februari 2005 heeft de Europese Commissie Swedish Orphan International AB een "Marketing Authorization" voor Orfadin verleend, geldig in de hele Europese Unie.
Aanvankelijk werd Orfadin goedgekeurd onder "uitzonderlijke omstandigheden" omdat, aangezien de ziekte zeldzaam is, er op het moment van goedkeuring weinig informatie beschikbaar was. Aangezien het bedrijf de gevraagde aanvullende informatie verstrekte, werd de voorwaarde "uitzonderlijke omstandigheden" op 21 september 2009 verwijderd. .
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Orfadin klik hier.
De volledige versie van het EPAR voor Orfadin vindt u hier.
Laatste update van dit overzicht: 07-2009.
De informatie over Orfadin - nitisinone die op deze pagina wordt gepubliceerd, kan verouderd of onvolledig zijn. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
