Wat is Refixia - Nonacog beta pegol en waarvoor wordt het gebruikt?
Refixia is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie B, een erfelijke bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort aan een stollingseiwit genaamd factor IX. Het kan worden gebruikt bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.
Refixia bevat de werkzame stof nonacog beta pegol.
Hoe wordt Refixia - Nonacog beta pegol gebruikt?
Refixia is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie.
Refixia is verkrijgbaar in de vorm van poeder en vloeistof die met elkaar worden gemengd om een oplossing te vormen die in een ader moet worden geïnjecteerd. De dosis en frequentie van de behandeling hangen af van het feit of Refixia wordt gebruikt om bloedingen te behandelen of te voorkomen of om bloedingen tijdens een operatie te verminderen, de omvang en locatie van de bloeding en het lichaamsgewicht van de patiënt.Voor informatie over het gebruik van dit geneesmiddel, zie de samenvatting van de productkenmerken (opgenomen in het EPAR).
Patiënten of zorgverleners kunnen Refixia mogelijk zelf thuis injecteren, mits ze de juiste instructies krijgen.Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Refixia - Nonacog beta pegol?
Patiënten met hemofilie B missen factor IX, een eiwit dat nodig is voor een normale bloedstolling en zijn daardoor gemakkelijk vatbaar voor bloedingen. De werkzame stof in Refixia, nonacog beta pegol, werkt in het lichaam op dezelfde manier als humane factor IX. Het vervangt de ontbrekende factor IX, waardoor het bloed helpt te stollen en bloedingen tijdelijk onder controle kunnen worden gebracht.
Welk voordeel heeft Refixia - Nonacog beta pegol aangetoond tijdens de onderzoeken?
Refixia is effectief gebleken bij zowel de behandeling van bloedingsepisodes als het beperken van het aantal episodes.
In een onderzoek onder 74 volwassenen en adolescenten van 13 jaar en ouder, kregen 29 patiënten die Refixia wekelijks als preventieve behandeling kregen ongeveer 1 bloedingsepisode per jaar en 15 patiënten die Refixia kregen voor de behandeling van bloedingen "on demand" vertoonden ongeveer 16 hemorragische episodes een jaar. Bovendien werd Refixia, wanneer bloeding optrad, beoordeeld als uitstekend of goed bij de behandeling van ongeveer 92% van de bloedingsepisodes.87% van de bloedingsepisodes verdween met een enkele injectie met Refixia.
In het tweede onderzoek onder 25 kinderen jonger dan 13 jaar kregen alle patiënten Refixia als wekelijkse preventieve behandeling. Patiënten kregen ongeveer 1 bloedingsepisode per jaar en Refixia werd beoordeeld als uitstekend of goed bij de behandeling van ongeveer 93% van de bloedingsepisodes.Ongeveer 86% van de bloedingsepisodes verdween met een enkele injectie.
Wat zijn de risico's van Refixia - Nonacog beta pegol?
Overgevoeligheidsreacties (allergische reacties) komen soms voor bij Refixia (komen voor bij minder dan 1 op de 100 patiënten) en kunnen zijn: zwelling, branderig gevoel en steken op de injectieplaats, koude rillingen, roodheid, jeukende huiduitslag, hoofdpijn, netelroos, lage bloeddruk, lethargie, misselijkheid en braken, rusteloosheid, tachycardie, beklemd gevoel op de borst en piepende ademhaling. In sommige gevallen kunnen deze reacties ernstig worden.
Sommige patiënten die factor IX-geneesmiddelen gebruiken, kunnen remmers (antilichamen) tegen factor IX ontwikkelen, waardoor het geneesmiddel ineffectief wordt en de bloeding niet meer onder controle kan worden gehouden. Factor IX-geneesmiddelen kunnen ook problemen veroorzaken door de vorming van bloedstolsels in de bloedvaten.
Refixia mag niet worden gebruikt bij patiënten die allergisch zijn voor hamstereiwitten. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met bijwerkingen en beperkingen.
Waarom is Refixia - Nonacog beta pegol goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Refixia groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd om het middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Studies tonen aan dat Refixia effectief is bij de preventie en behandeling van bloedingen bij patiënten met hemofilie B en dat de veiligheid vergelijkbaar is met die van andere factor IX-producten. Na langdurige behandeling kan een deel van de werkzame stof in Refixia (PEG genaamd) zich echter ophopen in het lichaam, ook in een structuur in de hersenen die de chorioïde plexus wordt genoemd, aangezien dit problemen kan veroorzaken, vooral bij jongere kinderen. 12, Refixia is alleen goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Refixia - Nonacog beta pegol te garanderen?
Het bedrijf dat Refixia op de markt brengt, zal een studie uitvoeren om de mogelijke effecten van PEG-accumulatie in de chorioïde plexus en andere organen van de hersenen te onderzoeken.
De aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten in acht moeten nemen om Refixia veilig en effectief te gebruiken, zijn uiteengezet in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Overige informatie over Refixia - Nonacog beta pegol
Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige versie van het EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan van Refixia: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports. Lees voor meer informatie over Refixia-therapie de bijsluiter (meegeleverd met de EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker.
De informatie over Refixia - Nonacog beta pegol die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
