Wat is Translarna - ataluren en waarvoor wordt het gebruikt?
Translarna is een geneesmiddel dat de werkzame stof ataluren bevat. Het is geïndiceerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne bij patiënten ouder dan 5 jaar die kunnen lopen. Duchenne spierdystrofie is een genetische aandoening die geleidelijk zwakte en verlies van spierfunctie veroorzaakt. Translarna wordt gebruikt bij een kleine groep patiënten met Duchenne-dystrofie als gevolg van een specifiek genetisch defect (een 'nonsense-mutatie' genoemd) in het dystrofine-gen. Omdat het aantal patiënten met spierdystrofie van Duchenne klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Translarna op 27 mei 2005 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Hoe wordt Translarna gebruikt - ataluren?
Translarna is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door gespecialiseerde artsen die ervaring hebben met de behandeling van spierdystrofie van Duchenne/Becker. Voordat de behandeling met Translarna wordt gestart, moeten patiënten een bloedonderzoek ondergaan om te bevestigen dat de ziekte wordt veroorzaakt door een nonsense-mutatie en daarom geschikt is voor behandeling met Translarna. Translarna is verkrijgbaar als granulaat (100, 250 en 1 000 mg) voor orale inname, gemengd met vloeibaar of halfvast voedsel (zoals yoghurt). Translarna wordt driemaal daags ingenomen in de aanbevolen dosis van 10 mg/kg (10 mg per kilogram lichaamsgewicht) 's morgens, 10 mg/kg 's middags en 20 mg/kg' s avonds (voor een totale dosis van 40 mg/kg). Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Translarna - ataluren?
Patiënten met Duchenne-spierdystrofie hebben een tekort aan dystrofine, een eiwit dat in spieren wordt aangetroffen. Omdat dit eiwit de spier helpt beschermen tegen schade tijdens contractie en ontspanning, raken bij patiënten met Duchenne spierdystrofie de spieren gewond en verliezen ze na verloop van tijd hun functie. Duchenne spierdystrofie kan worden veroorzaakt door een aantal genetische afwijkingen.Translarna wordt gebruikt bij patiënten bij wie de ziekte wordt veroorzaakt door de aanwezigheid van bepaalde defecten (nonsense-mutaties genaamd) in het dystrofine-gen, die de productie van een normaal dystrofine-eiwit voortijdig blokkeren, wat resulteert in een korter gevormd dystrofine-eiwit dat niet in staat is om naar behoren functioneren. Translarna werkt bij deze patiënten door het in de cellen aanwezige eiwitproducerende apparaat het defect te laten verhelpen, zodat de cellen een functioneel dystrofine-eiwit kunnen produceren.
Welk voordeel heeft Translarna - ataluren aangetoond tijdens de onderzoeken?
Translarna is onderzocht in één hoofdonderzoek onder 174 patiënten met spierdystrofie van Duchenne die konden lopen, waarin twee doses Translarna (40 mg/kg per dag en 80 mg/kg per dag) werden vergeleken met placebo (schijnbehandeling). De belangrijkste maatregel van werkzaamheid waren de veranderingen in de afstand die patiënten in zes minuten konden lopen na 48 weken behandeling. Hoewel een eerste analyse van de resultaten van alle gegevens die uit het onderzoek waren verzameld geen significante verschillen aan het licht bracht in de afstanden die werden afgelegd door patiënten die met Translarna werden behandeld en door proefpersonen die met placebo werden behandeld, toonden verdere analyses aan dat het loopvermogen minder was verminderd in de groep die dagelijks werd behandeld met 40 mg/kg Translarna vergeleken met de placebogroep: na 48 weken therapie konden proefpersonen die dagelijks werden behandeld met 40 mg/kg Translarna gemiddeld 31,3 meter meer lopen dan patiënten die met placebo werden behandeld. Dit gunstige effect van de lagere dosis werd ook bevestigd door verbeteringen in andere werkzaamheidsparameters, waaronder die welke direct verband houden met de dagelijkse activiteiten van de patiënt. Er werden geen verbeteringen waargenomen met de hogere dosis (80 mg/kg/dag).
Wat is het risico van Translarna - ataluren?
De meest voorkomende bijwerkingen van Translarna (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn misselijkheid, braken en hoofdpijn. Translarna mag niet gelijktijdig worden gebruikt met bepaalde antibiotica die bekend staan als aminoglycosiden bij intraveneuze toediening. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen die met Translarna zijn gemeld.
Waarom is Translarna - ataluren goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Translarna groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd om het middel goed te keuren voor gebruik in de EU, ondanks de beperkte beschikbare gegevens en het feit dat er geen voordelen zijn met de hoogste dosis van 80 mg/kg per dag, was het CHMP van mening dat is aangetoond dat de dagelijkse dosis van 40 mg/kg Translarna de ziekteprogressie vertraagt en dat het veiligheidsprofiel geen reden tot bezorgdheid was. Duchenne spierdystrofie en de onbevredigde medische vraag van patiënten met de aandoening. Translarna heeft "" voorwaardelijke goedkeuring" gekregen. Dit betekent dat er in de toekomst meer informatie over het geneesmiddel beschikbaar zal zijn, die het bedrijf moet verstrekken. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Translarna - ataluren . te garanderen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Translarna zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Translarna, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen. Meer informatie vindt u in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en effectief gebruik van Translarna - ataluren te garanderen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Translarna zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Translarna, inclusief de passende voorzorgsmaatregelen die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten moeten nemen. Meer informatie vindt u in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Meer informatie over Translarna - ataluren
Op 31 juli 2014 heeft de Europese Commissie een "Marketing Authorization" voor Translarna afgegeven, geldig in de hele Europese Unie. Lees voor meer informatie over Translarna-therapie de bijsluiter (meegeleverd met het EPAR) of raadpleeg uw arts of apotheker. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Translarna is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Zeldzame ziektebenaming Laatste update van deze samenvatting: 08-2014
De informatie over Translarna - ataluren die op deze pagina wordt gepubliceerd, is mogelijk verouderd of onvolledig. Zie voor een correct gebruik van deze informatie de pagina Disclaimer en nuttige informatie.
